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1型神經纖維瘤病(NF1)藥物——Koselugo獲批上市,效果如何?怎樣購買?时间:2021-06-23 作者:海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 2021年06月,靶向藥Koselugo(selumetinib)獲歐盟委員會(EC)附條件批準,用于3歲及以上1型神經纖維瘤病(NF1)兒科患者,治療癥狀性、不能手術切除的叢狀神經纖維瘤(PN)。在這項批準之前,手術是歐盟NF1兒童治療PN的唯一治療選擇。 NF1是一種使人衰弱的神經系統遺傳性疾病,在30-50%的NF1患者中,腫瘤發生在神經鞘上(叢狀神經纖維瘤[PN1]),可引起臨床問題,例如:毀容、氣道功能障礙、視力障礙、膀胱/腸道功能障礙。 Koselugo是一種激酶抑制劑,意味著它可通過關鍵酶發揮作用,從而阻止腫瘤細胞的生長。2020年4月,Koselugo獲得美國FDA批準,用于年齡≥2歲的NF1兒科患者,治療NF1相關的癥狀性、不能手術的叢狀神經纖維瘤(PN)。 試驗入組了50例兒科患者(中位年齡10.2歲,范圍:3.5-17.4),這些兒童患有NF1和不能手術的PN(定義為不能完全切除但不會對患者造成嚴重發病風險的PN)。最常見的神經纖維瘤相關癥狀是毀容(44例)、運動功能障礙(33例)和疼痛(26例)。試驗中,患者每天2次口服25 mg/m2(已批準的推薦劑量)的Koselugo。測定了總緩解率(ORR),定義為:3-6個月通過MRI證實有完全緩解或部分緩解(PN腫瘤體積減少≥20%)的患者比例。 數據顯示,Koselugo(口服,每日2次)單藥治療對患者具有顯著的臨床益處:可持續縮小腫瘤體積、緩解疼痛、改善日常功能和總體健康相關生活質量。該試驗中,Koselugo治療的客觀緩解率(ORR)為66%,50例患者中有33例確認部分應答。 “海得康”發掘國際新藥動態,為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務,請咨詢海得康醫學顧問:400-001-9769,海得康官網微信:15600654560。 【友情提示:本文僅作為參考意見,具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系,隨時溝通用藥情況。】 |