A型血友病也被稱為因子VIII（FIII）缺乏或經典血友病，是一種由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X連鎖遺傳病，患者會反復發生持續或自發性出血，特別是在關節、肌肉或內臟器官中，長期可導致殘疾。目前，重度A型血友病的護理標準是每周2-3次靜脈輸注凝血因子VIII的預防性治療方案。

　　2021年05月，公布了基因療法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）單次輸注治療重度A型血友病成人患者一項最新結果。

　　對6e13 vg/kg隊列和4e13 vg/kg隊列分別進行的5年和4年治療后隨訪顯示，valrox具有持續的治療益處。2個隊列中的所有患者均保持不使用預防性因子VIII治療。6e13 vg/kg隊列平均累積年化出血率（ABR）仍低于1，并大大低于治療前的基線水平；與輸注前相比，6e13 vg/kg隊列第5年的平均ABR為0.7，5年內ABR降低95%，因子VIII使用減少96%。4e13 vg/kg隊列第4年的平均ABR為1.7，與輸注前相比，4年內ABR降低92%，因子VIII使用減少95%。因子VIII活性水平下降與最近幾年的觀察結果相當，并繼續保持在可提供止血效果的范圍內。

　　valrox沒有出現遲發性治療相關不良事件。從第一年開始，所有患者繼續停用皮質類固醇。沒有患者體內產生因子VIII抑制劑，也沒有患者退出研究。沒有患者出現血栓性事件。與valrox相關的最常見不良事件發生在單次輸注后的早期，包括短暫的輸注相關反應和肝功能測試中測定的某些蛋白質和酶水平的短暫、無癥狀和輕度至中度升高，沒有長期的臨床后遺癥。

　　valrox是一種基于腺相關病毒（AAV）的基因療法，開發用于A型血友病的治療。該療法通過向患者體內遞送凝血因子VIII功能基因，恢復VIII的產生，從而消除或減少靜脈VIII輸注需求。valrox是全球進入監管審查的第一款血友病基因療法，用于治療重度A型血友病成人患者，期待獲批。

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