2021年03月，美國FDA已受理belzutifan（MK-6482）的新藥申請（NDA）并授予了優(yōu)先審查，用于治療無需立即手術(shù)的、與希佩爾·林道綜合征（Von Hippel-Lindau disease，VHL綜合征，VHL病）相關(guān)的透明細胞腎細胞癌（ccRCC）患者。目標(biāo)日期為2021年9月15日。

　　研究結(jié)果顯示，在VHL相關(guān)ccRCC患者中，belzutifan治療表現(xiàn)出持久緩解，確認(rèn)的客觀緩解率（ORR）為36.1%（n=22/61；95%CI:24.2-49.4）。

　　VHL綜合征是一種罕見的影響多器官的遺傳性疾病，會使患者面臨多種癌癥的風(fēng)險，包括腎細胞癌。癌癥仍然是VHL綜合征患者的主要死亡原因之一，目前還沒有批準(zhǔn)的系統(tǒng)性治療方案，因此對新的治療方案存在著迫切需求。VHL病與多個器官發(fā)生癌癥的高風(fēng)險相關(guān)。高達70%的VHL患者在其一生中會發(fā)展成腎細胞癌。

　　腎細胞癌（RCC）是目前最常見的腎癌類型，10例腎癌中約有9例為RCC，10例RCC中約有7例為透明細胞癌（ccRCC）。

　　belzutifan（MK-6428）是一種新型、強效、選擇性、口服HIF-2α抑制劑，靶向抑制HIF-2α，阻斷細胞生長、增殖以及阻止異常血管形成。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫(yī)生根據(jù)患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時溝通用藥情況。】