2020年6月，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序附條件批準(zhǔn)百濟(jì)神州（蘇州）生物科技有限公司1類創(chuàng)新藥澤布替尼膠囊（百悅澤）上市，用于既往至少接受過一種治療的成人套細(xì)胞淋巴瘤（MCL）患者和既往至少接受過一種治療的成人慢性淋巴細(xì)胞白血病（CLL）/小淋巴細(xì)胞淋巴瘤（SLL）患者。

　　澤布替尼治療華氏巨球蛋白血癥的效果

　　研究在2014年9月至2018年3月期間納入77例未經(jīng)治療（TN）或患有復(fù)發(fā)/難治性（R/R）疾病的WM患者，根據(jù)華氏巨球蛋白血癥國際（IWWM）標(biāo)準(zhǔn)，對患者進(jìn)行每天兩次（n=50）160mg口服澤布替尼或每天一次（n=23）320mg口服的治療。

　　該研究對R/R病患者進(jìn)行了36.0個月的中位隨訪，對TN進(jìn)行23.5個月的中位隨訪，截稿時仍有72.7％的患者接受治療。中止治療的原因包括：發(fā)生不良反應(yīng)（13.0％）、疾病進(jìn)展（10.4％）和其他（3.9％）。

　　研究得出，ORR為95.9％（95%CI 88.5-99.1），VGPR/CR率為45.2％（95%CI 33.5-57.3），研究證明澤布替尼對于WM患者，可以產(chǎn)生持久、良好的效果。

　　澤布替尼治療華氏巨球蛋白血癥的療效與伊布替尼無差異，且安全性更佳

　　共有201例患者被隨機(jī)分組，其中199例接受了≥1劑量的研究治療。無一例患者獲得CR。29例（28%）澤布替尼患者和19例（19%）伊布替尼患者實(shí)現(xiàn)了VGPR，差異無統(tǒng)計(jì)學(xué)意義（P=0.09）。MRR分別為77%和78%；中位DOR和PFS均未達(dá)到。84%伊布替尼患者和85%澤布替尼患者在18個月時無進(jìn)展。

　　在澤布替尼組中，心房顫動、挫傷、腹瀉、外周水腫、出血、肌肉痙攣和肺炎，以及導(dǎo)致停止治療的不良事件較少見。兩組患者的≥3級感染率相似（每100人約發(fā)生1.2和1.1次事件），而澤布替尼組的中性粒細(xì)胞減少的發(fā)生率較高。

　　這些結(jié)果表明澤布替尼和伊布替尼治療WM的療效相似，但澤布替尼展現(xiàn)出更好的緩解質(zhì)量和更輕的毒性，尤其是心血管毒性。

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