2020年09月，美FDA批準Onureg（阿扎胞苷300mg片劑，CC-486），該藥是一種新的口服療法，用于病情首次緩解的急性髓性白血病（AML）成人患者的繼續治療，具體為：用于接受強化誘導化療實現首次完全緩解（CR）或血細胞計數未完全恢復的完全緩解（CRi）、且不能完成強化治愈性療法（如造血干細胞移植）的AML成人患者的繼續治療。

 　　值得一提的是，Onureg是FDA批準的第一個也是唯一一個用于緩解期患者的急性髓系白血病（AML）繼續療法。

　　AML是最常見的急性白血病類型。AML開始于骨髓，但很快進入血液。與正常血細胞發育不同，在AML中，骨髓中異常白細胞的迅速積聚可能干擾正常血細胞的產生，導致健康白細胞、紅細胞和血小板減少。AML是一種復雜多樣的疾病，與多種基因突變有關，如果不加以治療，病情通常會迅速惡化。

　　新診斷的AML成人患者，通過誘導化療，通常能夠獲得完全緩解，但許多患者會復發，并經歷不良的結果。病情處于緩解期的患者迫切需要一種能降低復發風險、延長總體生存期的治療方案。

　　入組患者為年齡≥55歲、初發（de novo）或繼發性（secondary）急性髓系白血病、有中等或高風險細胞遺傳學、在強化誘導化療后實現首次完全緩解（CR）或完全緩解伴不完全血象恢復（CRi）。

　　在強化誘導化療后，81%的患者達到CR，19%的患者達到CRi。80%的患者在參與研究之前接受過至少一個周期的鞏固治療。472例患者隨后以1:1的比例隨機分為兩組，分別接受：Onureg 300毫克治療（n=238），安慰劑治療（n=234），每天一次，每個周期治療14天，每28天為一個周期。研究中，患者繼續接受治療，直到不可接受的毒性或疾病進展。

　　中位隨訪41.2個月，Onureg治療組與安慰劑組相比在OS主要終點表現出顯著改善。Onureg治療組從隨機化時間點開始的中位OS為24.7個月，而安慰劑組為14.8個月（p=0.0009；HR=0.69[95%CI:0.55，0.86]）。關鍵次要終點RFS方面，Onureg治療組中位RFS為10.2個月，安慰劑組為4.8個月（p=0.0001；HR=0.65[95%CI:0.52，0.81]）。

　　Onureg的中位療程為12個周期（1-80），安慰劑為6個周期（1-73）。Onureg和安慰劑所有級別中最常見的不良事件（AE）分別是惡心（65% vs 24%）、嘔吐（60% vs 10%）和腹瀉（50% vs 22%）。CC-486和安慰劑最常見的3-4級不良事件分別是中性粒細胞減少（41% vs 24%）、血小板減少（23% vs 22%）和貧血（14% vs 13%）。Onureg治療組和安慰劑組分別有34%、25%的患者出現嚴重不良事件，主要是感染，分別發生在2個組17%、8%的患者中。Onureg治療組和安慰劑組分別有13%、4%的患者因AE而停止治療。