NCCN指南更新：推薦Ripretinib（Qinlock利培替尼）作為不可切除或轉移性胃腸道間質瘤GIST患者四線治療優選方案。

　　2020年5月28日最新發布的《NCCN 軟組織肉瘤臨床實踐指南》2020 V2.版中，Ripretinib是唯一一個經FDA批準且被NCCN指南推薦的GIST四線治療藥物。

　　胃腸道間質瘤是一種罕見的肉瘤，占胃腸道惡性腫瘤的1%~2%。超過85%的GIST患者發生受體酪氨酸激酶（KIT）或血小板衍生生長因子受體（PDGFRA）的激活突變。

　　Qinlock利培替尼治療不可切除或轉移性胃腸道間質瘤效果好嗎？副作用大嗎？

　　研究共納入129名預先至少接受過三種治療的患者，參與者分別接受過伊馬替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼后出現疾病進展，或對這些療法均不耐受。

　　入組的患者以隨機2：1的比例進行分配。

　　Ripretinib組（n=85）：每日口服150mg的Ripretinib治療；

　　安慰劑組（n=44）：每日口服安慰劑治療。

　　1、中位無進展生存期mPFS：6.3個月vs1.0個月（HR，0.15；95％CI，0.09-0.25；P<0.0001）。此外，與安慰劑相比，Ripretinib組降低了85％的死亡風險。6個月的PFS為51% vs 3.2％，超過了15倍以上。

　　2、中位總生存期OS：15.1個月vs 6.6個月（HR，0.36; 95％CI，0.20-0.63; P=0.0004）。但是，安慰劑組的OS數據包括接受安慰劑治療病情進展后轉向Ripretinib治療的患者數據，不難看出該藥使患者OS延長獲益的療效還是十分可觀。

　　此外，6個月的OS率為84.3％vs 55.9％，12個月的OS率為65.4％vs 25.9％。顯示隨著時間的延長，藥品對疾病的控制明顯。

　　3、中位緩解持續時間（DOR）尚未達到，8例患者中有7例截至2019年5月31日（試驗報告時間）仍持續緩解。

　　4、客觀緩解率ORR：9.4％ vs 0%（P=0.0504），由于與安慰劑對比，這項并無實際意義。

　　5、不良反應（TEAEs）

　　總體發生率：98.8％ vs 97.7％。最常見的全等級TEAEs分別為脫發，疲勞，惡心，腹痛，便秘和肌痛。

　　3/4級TEAEs發生率：49.4％ vs 44.2％。最常見的3/4級TEAEs分別為貧血，高血壓和腹痛。

　　這兩個對比可以看出不良反應輕微，與安慰劑幾乎相同。

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