2020年06月，公布了評估口服蛋白酶體抑制劑Ninlaro（ixazomib，伊沙佐米）治療多發性骨髓瘤（MM）2項臨床研究的結果，包括單藥一線維持治療III期TOURMALINE-MM4研究，以及蛋白酶體抑制劑同類藥物轉換研究US MM-6。

　　TOURMALINE-MM4（NCT02312258）研究：是一項隨機、雙盲、安慰劑對照III期研究，共入組了706例新診斷為多發性骨髓瘤、沒有接受過干細胞移植、已完成6-12個月初始治療并獲得部分緩解或更好緩解的患者，評估了Ninlaro作為單藥維持治療與安慰劑相比對無進展生存期（PFS）的影響。

　　結果顯示，該研究達到了主要終點：與安慰劑組相比，Ninlaro組患者PFS取得了統計學意義和臨床意義的改善（中位PFS：17.4個月 vs 9.4個月），相當于疾病進展或死亡風險降低了34.1%。

　　該研究中，Ninlaro維持治療的安全性良好，且對患者生活質量無不良影響。Ninlaro的安全概況與之前報道的Ninlaro單藥治療的結果一致，沒有新的安全性發現。最常見的治療期間出現的不良事件（TEAE）是惡心、嘔吐、腹瀉、皮疹、周圍神經病變（PN）和發熱。

　　Ninlaro治療組有36.6%、安慰劑組有23.2%的患者經歷≥3級TEAE。新的原發惡性腫瘤發生率，Ninlaro組為2%、安慰劑組為6.2%。因TEAE而停止治療的患者比例很低，Ninlaro組為12.9%，安慰劑組為8%。研究中，Ninlaro組的死亡率為2.6%，安慰劑組為2.2%。

　　US MM-6（NCT03173092）研究：這是一項正在進行的開放標簽、單臂、多中心研究，在新診斷為多發性骨髓瘤、接受基于另一種蛋白酶體抑制劑硼替佐米（靜脈輸注給藥）的三聯誘導方案（硼替佐米+來那度胺+地塞米松）治療的患者中開展，評估了同類別藥物轉化的療效和安全性，即患者由硼替佐米三聯方案轉向Ninlaro（口服給藥）三聯方案（Ninlaro+來那度胺+地塞米松）治療的療效和安全性。

　　數據顯示，由腸外硼替佐米治療過渡到以Ninlaro為基礎的治療方案，由患者在家接受治療，允許長期使用蛋白酶體抑制劑，并導致總緩解率（ORR）從62%提高至70%、完全緩解率（CR）從4%提高至26%。這些數據表明，在不影響患者生活質量的情況下，有靜脈硼替佐米轉向口服Ninlaro的同類別藥物轉換治療取得了很好的療效。該研究中，Ninlaro的安全性良好，沒有發現以外的安全性信號。

　　Ninlaro是全球上市的首個口服蛋白酶體抑制劑，于2015年11月首次獲得美國FDA批準，聯合來那度胺和地塞米松，用于治療先前接受過至少一種療法的多發性骨髓瘤患者。

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