多韋替尼（dovitnib）是一種有效的酪氨酸激酶抑制劑，作用于成纖維細胞生長因子受體、VEGF受體、PDGFR-β和c-KIT，是FGFR2突變（FGFR2mut）以及非FGFR2突變（FGFR2non-mut）的內膜癌的二線方案。

　　一項非隨機的、公開的、雙組、雙階段的2期研究，患者包括FGFR2變異和非FGFR2突變的患者。已知活化的FGFR2突變見于10-16%的原發內膜癌患者，有望成為治療的靶向目標。

　　在這項2期臨床研究中，作者在7個國家46個臨床中心招募了一線化療方案后進展的晚期或轉移性內膜癌患者。患者根據FGFR2突變情況進行分組，所有人都接受了每天500 mg口服劑量的多韋替尼Dovitinib（5天用藥，2天休息），用藥直至疾病進展，或出現不可接受的毒性反應，或因為其他原因終止研究。主要研究終點是18個星期的無進展率。每一組患者中，如果開始治療的20例患者中有8例或更多人在治療18個星期時獲得無進展生存，那么就進行第二階段研究（額外招募20例患者）。

　　總計有248例患者有FGFR2篩查結果，其中27例（11%）為FGFR2mut的內膜癌患者。但最終FGFR2mut-和FGFR2non-mut組分別招募了22例和31例患者。兩組中分別有31.8%（7例）和29.0%（9例）的患者在18個星期時保持無進展狀態。根據上述標準，任何一組都未繼續進行第二階段研究，因為兩組中最初治療的20例患者分別有35%和25%在18個星期時無疾病進展。

　　兩組間治療中出現的不良事件發生率是類似的，最常見的是胃腸道癥狀。和研究藥物相關的最常見的3級或4級不良事件是高血壓（9例，17%）和腹瀉（5例，9%）。可疑和研究藥物有關的最常見的嚴重不良事件為肺栓塞（4例，8%）、嘔吐（4例，8%）、脫水（3例，6%）和腹瀉（3例，6%）。只有一例死亡可歸咎于治療相關：一例FGFR2non-mut組的患者因為4天前發生肺栓塞導致心跳驟停而死亡。

　　總之，在FGFR2變異和非FGFR2突變的晚期或轉移性內膜癌患者中，單藥多韋替尼Dovitinib有一定活性，盡管這種活性尚未達到研究設計的標準。治療效果似乎和FGFR2突變狀態無關。

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