Alnylam制藥公司是RNAi療法開發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)，該公司藥物Onpattro（patisiran）于2018年8月獲美國和歐盟批準(zhǔn)，用于遺傳性ATTR（hATTR）淀粉樣變性成人患者第1階段或第2階段多發(fā)性神經(jīng)病的治療。此次批準(zhǔn)，使Onpattro成為RNAi現(xiàn)象被發(fā)現(xiàn)整整20年以來獲準(zhǔn)上市的首款RNAi藥物。

　　近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已受理另一款RNAi藥物givosiran治療急性肝卟啉癥（AHP）的新藥申請(qǐng)（NDA）并授予了優(yōu)先審查，其審查周期將由標(biāo)準(zhǔn)的10個(gè)月縮短至6個(gè)月。FDA將在2020年2月4日作出審查決定。之前，F(xiàn)DA已授予givosiran突破性藥物資格和孤兒藥資格。

　　在歐盟，Alnylam公司于7月初向歐洲藥品管理局（EMA）提交了givosiran的營銷授權(quán)申請(qǐng)（MAA），該藥之前已被授予優(yōu)先藥物資格（PRIME）、孤兒藥資格、加速評(píng)估資格，其中加速評(píng)估意味著一旦MAA獲EMA受理，其審查時(shí)間將由210天縮短至150天。

　　AHP患者經(jīng)常會(huì)遭受慢性疼痛和無法忍受的、致衰性的疾病發(fā)作，可用的治療方案有限。givosiran有潛力成為AHP患者的一款變革性藥物。givosiran是一種皮下注射RNAi療法，靶向氨基乙酰丙酸合成酶1（ALAS1），開發(fā)用于治療急性肝卟啉癥（AHP）。該藥每月給藥一次，可持續(xù)顯著降低誘導(dǎo)的肝臟ALAS1水平，從而將神經(jīng)毒性血紅素中間產(chǎn)物氨基乙酰丙酸（ALA）和膽色素原（PBG）降低至正常水平。通過減少這些中間產(chǎn)物的積累，givosiran有潛力預(yù)防或減少嚴(yán)重和危及生命的AHP發(fā)作的發(fā)生，控制慢性癥狀，并減輕疾病負(fù)擔(dān)。givosiran采用Alnylam公司的增強(qiáng)穩(wěn)定化學(xué)ESC-GalNAc共軛技術(shù)，該技術(shù)可使皮下給藥具有更強(qiáng)的效力和持久性，并具有一個(gè)寬泛的治療指數(shù)。

　　givosiran NDA和MAA的提交，均基于III期臨床研究ENVISION的積極數(shù)據(jù)。今年3月公布的數(shù)據(jù)，該研究達(dá)到了主要終點(diǎn)和多個(gè)次要終點(diǎn)。具體而言，與安慰劑相比，givosiran將復(fù)合卟啉病年發(fā)作率降低了74%，數(shù)據(jù)具有高度統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著差異（p＜0.00000001），并在9個(gè)次要終點(diǎn)中的5個(gè)取得了統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著結(jié)果（p＜0.0001）。該研究中，givosiran具有令人鼓舞的安全性和耐受性特征，尤其是對(duì)于AHP這樣一種醫(yī)療需求高度未滿足的疾病。

　　AHP患者會(huì)出現(xiàn)致衰性的、有時(shí)甚至危及生命的神經(jīng)內(nèi)臟攻擊以及慢性疾病表現(xiàn)，這些表現(xiàn)會(huì)對(duì)其生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重影響。來自ENVISION研究的結(jié)果證實(shí)givosiran在治療該病方面具有強(qiáng)大的治療益處。基于這些結(jié)果，如果獲批，givosiran對(duì)于AHP患者及其家庭而言，將會(huì)成為一款變革性的藥物。

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