2019年8月初，艾伯維（AbbVie）已向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了婦科藥物Orilissa（elagolix）的一份新藥申請（NDA），該藥是一種口服促性腺激素釋放激素（GnRH）拮抗劑，用于女性患者治療子宮肌瘤相關(guān)的月經(jīng)過多（HMB）。

　　此次NDA，基于Orilissa子宮肌瘤III期臨床項(xiàng)目的數(shù)據(jù)。該項(xiàng)目包括2個(gè)重復(fù)的關(guān)鍵性III期研究（ELARIS UF-1，ELARIS UF-2），在美國和加拿大約100個(gè)臨床網(wǎng)點(diǎn)開展，入組了近800例經(jīng)歷與子宮肌瘤相關(guān)月經(jīng)過多（重度月經(jīng)出血）的絕經(jīng)前女性患者，評估了elagolix單藥治療（300mg，每日2次）、elagolix（300mg，每日2次）聯(lián)合低劑量激素（反向添加[add-back]；雌二醇1.0mg/醋酸炔諾酮0.5mg）的安全性、耐受性和有效性。

　　在6個(gè)月治療期的最后一個(gè)月，結(jié)果表明，與安慰劑相比，elagolix聯(lián)合低劑量激素使子宮肌瘤相關(guān)重度月經(jīng)出血顯著減少（ELARIS UF-1研究：68.5% vs 8.7%，p＜0.001；ELARIS UF-2研究：76.2% vs 10.1%，p＜0.001）。在這2個(gè)研究中，臨床緩解定義為最后一個(gè)月的月經(jīng)失血量≤80mL且相對基線減少≥50%。

　　其他療效終點(diǎn)包括：采用堿性血色素法測定，在6個(gè)月治療期的最后一個(gè)月，elagolix與小劑量劑量聯(lián)合治療組分別有48.1%（ELARIS UF-1）和52.9%（ELARIS-UF2）的患者達(dá)到閉經(jīng)（定義為無出血或點(diǎn)滴出血）。2個(gè)研究中，根據(jù)疾病特異性子宮肌瘤癥狀和健康相關(guān)生活質(zhì)量問卷（UFS-QoL）結(jié)果，患者報(bào)告的癥狀嚴(yán)重程度和生活質(zhì)量得到改善。

　　安全性方面，治療期結(jié)束時(shí)，elagolix的總體安全性與子宮肌瘤II期臨床中觀察到的一致，沒有發(fā)現(xiàn)新的安全信號，報(bào)告的最常見不良事件（≥5%）是潮熱、盜汗、惡心、頭痛和疲勞。

　　Orilissa的活性藥物成分elagolix是一種口服、小分子促性腺激素釋放激素（GnRH）受體拮抗劑，通過抑制腦垂體促性腺釋放激素受體，最終降低血循環(huán)中性腺激素水平。目前，艾伯維正在調(diào)查elagolix治療一些由卵巢性激素介導(dǎo)的疾病，如子宮肌瘤和多囊卵巢綜合癥。

　　2018年7月，Orilissa獲美國FDA批準(zhǔn)，用于治療與子宮內(nèi)膜異位癥（EMs）相關(guān)的中度至重度疼痛。此次批準(zhǔn)，使Orilissa成為首個(gè)也是唯一一個(gè)獲準(zhǔn)專門治療EMs相關(guān)中重度疼痛的口服促性腺激素釋放激素（GnRH）受體拮抗劑，同時(shí)也是過去10多年來FDA批準(zhǔn)治療EMs相關(guān)中重度疼痛的首個(gè)口服藥物。

　　子宮肌瘤是子宮的非癌性、激素反應(yīng)性肌肉組織腫瘤。肌瘤可能是無癥狀的，但在部分女性中，肌瘤可引起癥狀，如月經(jīng)過多（HMB）、月經(jīng)期以外的陰道出血、貧血和其他與女性健康相關(guān)的癥狀。子宮肌瘤的治療方案包括手術(shù)（子宮切除術(shù)、子宮肌瘤切除術(shù)）、子宮內(nèi)膜切除術(shù)、子宮動脈栓塞術(shù)，以及磁共振成像（MRI）引導(dǎo)的超聲和藥物醫(yī)療管理，包括口服避孕藥、孕激素、選擇性孕酮受體調(diào)節(jié)劑和促性腺激素釋放激素（GnRH）激動劑。

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