伏索利肽Vosoritide的獲批情況與療效，如何購買該藥品？
美國食品藥品管理局（FDA）已批準Vosoritide（伏索利肽）的補充新藥申請（sNDA），用于促進5歲及以下患有軟骨發育不全的兒科患者的線性生長。這一決定標志著Vosoritide的適應癥范圍得到了擴大，現在涵蓋了所有年齡段患有開放性骨骺軟骨發育不全的兒童。
此前，Vosoritide僅適用于5歲及以上的兒童。此次擴大批準是基于一項隨機、雙盲、安慰劑對照的2期臨床試驗的結果，該試驗評估了Vosoritide對5歲以下兒童的療效和安全性。結合對5歲以上兒童患者進行的充分且控制良好的3期研究的證據，確定了Vosoritide對骨骺開放的軟骨發育不全兒童改善線性生長的安全性和有效性。
軟骨發育不全是一種罕見疾病，是最常見的骨骼發育不良形式之一，會導致身材矮小。
Vosoritide已在患有開放性骨骺的兒童中進行了測試，約占軟骨發育不全患者的25%。根據一項長期2期擴展研究的結果，接受Vosoritide治療的2歲以上兒童與未接受治療的同齡、同性別軟骨發育不全兒童相比，平均身高Z分數提高了1.1至1.4個標準差，平均身高增加了6.3至7.8厘米。對于2歲及以下的兒童，接受Vosoritide治療3年后，身高Z分值平均提高了0.8至1.0個標準差，身高增加了3.5至3.9厘米。
此前，Vosoritide已在歐洲獲批用于治療生長板開放且年齡在2歲及以上的軟骨發育不全兒童。2023年9月，歐洲藥品管理局（EMA）人用醫療產品委員會給出了積極意見，建議擴大注射用Vosoritide的適應癥，用于治療骨骺未閉合且年齡在4個月及以上的軟骨發育不全兒童。EMA預計將于2023年底做出最終批準決定。
Vosoritide的批準為5歲及以下患有軟骨發育不全的兒童提供了新的治療選擇。該藥物通過促進線性生長，有望改善這些患者的身材矮小問題。隨著全球范圍內對Vosoritide的批準和適應癥的不斷擴大，越來越多的軟骨發育不全患者將能夠受益于這一創新療法。
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