伏索利肽治療5歲以下兒童軟骨發(fā)育不全患者都在哪獲批了？
美國(guó)食品藥品管理局（FDA）已正式批準(zhǔn)Vosoritide（商品名：伏索利肽）的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)（sNDA），旨在促進(jìn)5歲及以下患有軟骨發(fā)育不全的兒科患者的線性生長(zhǎng)。這一重要里程碑標(biāo)志著Vosoritide的適應(yīng)癥范圍得到了顯著擴(kuò)大。
2023年10月20日，BioMarin Pharmaceutical Inc.宣布了這一喜訊，指出在美國(guó)，Vosoritide的適應(yīng)癥現(xiàn)已覆蓋所有年齡段患有開(kāi)放性骨骺軟骨發(fā)育不全的兒童。此前，該藥物僅適用于5歲及以上的兒童。
此次擴(kuò)大的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)嚴(yán)謹(jǐn)?shù)目茖W(xué)研究——一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的2期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)對(duì)Vosoritide在5歲以下兒童中的療效和安全性進(jìn)行了全面評(píng)估，并結(jié)合了對(duì)5歲以上兒童患者進(jìn)行的充分且控制良好的3期研究證據(jù)，從而確認(rèn)了Vosoritide對(duì)骨骺開(kāi)放的軟骨發(fā)育不全兒童在改善線性生長(zhǎng)方面的安全性和有效性。
軟骨發(fā)育不全是一種罕見(jiàn)的骨骼發(fā)育不良疾病，會(huì)導(dǎo)致患者身材矮小，其特征是軟骨內(nèi)骨化速度減慢。該疾病由FGFR3基因（骨骼生長(zhǎng)的負(fù)調(diào)節(jié)因子）的變化引起。全球范圍內(nèi)，軟骨發(fā)育不全的發(fā)病率約為每25,000個(gè)活產(chǎn)嬰兒中就有1個(gè)受到影響，而在美國(guó)，約有800名5歲及以下的兒童患有此病。
Vosoritide已在患有開(kāi)放性骨骺的兒童中進(jìn)行了廣泛測(cè)試，這些兒童約占軟骨發(fā)育不全患者的25%。一項(xiàng)針對(duì)Vosoritide的開(kāi)放性、長(zhǎng)期2期擴(kuò)展研究的結(jié)果已在2023年歐洲兒科內(nèi)分泌學(xué)會(huì)會(huì)議上公布，進(jìn)一步證實(shí)了該藥物的有效性。
在為期4年的研究中，與未接受治療的同齡、同性別軟骨發(fā)育不全兒童相比，接受Vosoritide治療的2歲以上兒童的平均身高Z分?jǐn)?shù)顯著提高了1.1至1.4個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差，平均身高增加了6.3至7.8厘米。同時(shí)，接受Vosoritide治療3年的2歲及以下兒童的身高Z分值也平均提高了0.8至1.0個(gè)標(biāo)準(zhǔn)差，身高增加了3.5至3.9厘米。
值得一提的是，Vosoritide此前已在歐洲獲批用于治療生長(zhǎng)板開(kāi)放且年齡在2歲及以上的軟骨發(fā)育不全兒童。2023年9月，歐洲藥品管理局（EMA）的人用醫(yī)療產(chǎn)品委員會(huì)也給出了積極意見(jiàn)，建議擴(kuò)大注射用Vosoritide的適應(yīng)癥范圍，以覆蓋骨骺未閉合且年齡在4個(gè)月及以上的軟骨發(fā)育不全兒童。EMA預(yù)計(jì)將于2023年底做出最終批準(zhǔn)決定。
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