伏索利肽獲批治療5歲及以上患有軟骨發育不全且骨骺開放的兒科患者
Vosoritide(商品名:伏索利肽)是一種C型利鈉肽類似物,旨在增加線性生長。近日,該藥物已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的加速批準,用于治療5歲及以上患有軟骨發育不全且骨骺開放的兒科患者。
Vosoritide通過每日皮下注射給藥。它與利鈉肽受體B(NPR-B)結合,從而抑制絲裂原活化蛋白激酶途徑中的細胞外信號調節激酶1和2(ERK1/2)。這一機制拮抗了成纖維細胞生長因子受體3(FGFR3)下游信號傳導,進而促進軟骨細胞增殖和分化。
初始的3期研究是一項為期52周的多中心、隨機、雙盲和安慰劑對照試驗。在這項研究中,與安慰劑相比,Vosoritide顯示年化生長速度增加了1.57厘米/年(95% CI = 1.22-1.93)。隨后進行的一項為期2年的開放標簽3期擴展研究表明,生長速度持續改善。具體而言,Vosoritide治療組的生長速度從52周時的5.39厘米/年增加到104周時的5.52厘米/年;而從安慰劑轉為Vosoritide的兒童的生長速度則從3.81厘米/年增加到5.43厘米/年。
最常見的不良反應是注射部位反應和短暫性低血壓。這些反應可通過進餐和飲用8至12盎司液體來緩解。其他常見不良反應包括關節痛、頭暈、疲勞和胃腸道問題(如嘔吐、腹瀉、胃腸炎)。有兩名受試者因注射疼痛和焦慮而停止使用Vosoritide。在擴展研究中,未發現新的不良反應。
值得注意的是,Vosoritide沒有任何黑框警告,這表明其安全性相對較高。然而,對于任何藥物的使用,都應在醫生的指導下進行,并密切關注患者的反應和不良反應情況。
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