伏索利肽治療3-59個月軟骨發(fā)育不全兒童的效果評估，如何購買該藥品？
伏索利肽，一種重組C型利鈉肽類似物，已知可提高5-18歲軟骨發(fā)育不全兒童的年生長速度。本研究旨在評估伏索利肽在5歲以下嬰兒和兒童中的安全性和有效性。
方法：
設計：雙盲、隨機、安慰劑對照的2期試驗。
地點：澳大利亞、日本、英國和美國的16家醫(yī)院。
參與者：60個月以下，經基因檢測確診為軟骨發(fā)育不全的兒童，分為三個連續(xù)隊列（24-59個月、6-23個月、0-5個月）。
治療：哨兵接受特定劑量的伏索利肽以確定適當劑量，其余參與者隨機分配接受每日皮下注射伏索利肽或安慰劑，持續(xù)52周。
主要結果：安全性和耐受性、52周時身高Z評分相對于基線的變化。
發(fā)現：
參與者：共招募75名（37名女性），其中11名為哨兵，32名接受伏索利肽治療，32名接受安慰劑治療。
不良事件：所有75名參與者均發(fā)生不良事件，伏索利肽組每名患者每年發(fā)生204.5次，安慰劑組每名患者每年發(fā)生73.6次。大多數為短暫性注射部位反應和紅斑。
嚴重不良事件：伏索利肽組3名（7%）發(fā)生，安慰劑組6名（19%）發(fā)生。
身高Z評分變化：伏索利肽組和安慰劑組之間身高Z評分相對于基線變化的最小二乘均值差異為0.25（95% CI -0.02至0.53）。
在這項為期52周的研究中，3-59個月大的軟骨發(fā)育不全兒童接受伏索利肽治療出現了輕微的不良事件，并且身高Z評分相對于基線有所變化。盡管研究結果顯示了伏索利肽在安全性方面的可接受性，但身高Z評分的變化需要謹慎解讀，因為差異雖然存在，但置信區(qū)間較寬，且包含零點。因此，需要進一步的研究來確認伏索利肽在這個年齡組中的確切療效。同時，對于嚴重不良事件的發(fā)生率，盡管伏索利肽組低于安慰劑組，但仍需持續(xù)關注其長期安全性。
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