Vyndaqel/tafamidis能治療哪類罕見心臟病?
作者:
醫學編輯李可艾
2024-05-21
近日,英國國家健康與護理卓越研究所(NICE)正式推薦輝瑞公司的Vyndaqel(tafamidis)用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM),這是一種罕見且影響英國約1,500人的心臟病。這一決定為那些患有野生型或遺傳性ATTR-CM的成人提供了新的治療選擇,并使Vyndaqel成為第一個通過NHS提供的ATTR-CM療法。
ATTR-CM的特征是血液中循環的轉甲狀腺素蛋白(TTR)發生異常并積聚在身體多個部位,包括心臟。隨著時間的推移,這種積累會導致心肌僵硬,進而可能引發心力衰竭。對于未經治療的ATTR-CM患者,他們的中位預期壽命通常在確診后只有2至3.5年。之前,對該疾病的治療選擇主要集中在癥狀管理和支持性護理上。
Vyndaqel是一種每日一次的膠囊,其作用是減緩TTR的積累。在臨床試驗中,與安慰劑相比,Vyndaqel顯著降低了死亡和ATTR-CM相關住院的風險。這一療效的確認,為ATTR-CM患者提供了新的治療希望。
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