NICE推薦Vyndaqel/tafamidis治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病
作者：
醫學編輯李可艾
2024-05-21
Vyndaqel(tafamidis)已被國家健康與護理卓越研究所(NICE)推薦用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)，這是一種罕見的心臟病。
該藥物被特別推薦用于患有野生型或遺傳性病癥的成人，并且現在是第一個通過NHS提供的ATTR-CM療法。
在ATTR-CM中，通常在血液中循環的轉甲狀腺素蛋白變得畸形并積聚在身體的各個部位，包括心臟。隨著時間的推移，這會導致心肌僵硬，最終導致心力衰竭。
未經治療的ATTR-CM患者的中位預期壽命約為診斷后2至3.5年，之前對該疾病的治療選擇主要集中于癥狀管理和支持性護理。
Vyndaqel是每日一次的膠囊，其作用是減緩TTR的積累，在臨床試驗中與安慰劑相比，可顯著降低死亡和ATTR-CM相關住院的風險。
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