XOLREMDI /mavorixafor的功效與作用，安全性如何？
XOLREMDI (mavorixafor)每日一次的口服療法，適用于12歲及以上的WHIM綜合征患者。已被FDA和歐盟委員會授予治療WHIM綜合征的孤兒藥地位。
FDA于2024年4月批準，預(yù)計2025年初獲得歐洲藥品管理局(EMA)批準。
罕見原發(fā)性免疫缺陷疾病，由CXCR4基因突變導(dǎo)致，表現(xiàn)為四種典型癥狀：易感人乳頭瘤病毒感染引起的疣、低丙種球蛋白血癥、感染和骨髓缺乏癥。
患者通常表現(xiàn)出中性粒細胞和淋巴細胞水平較低，容易發(fā)生嚴重和/或頻繁感染。
選擇性CXCR4拮抗劑，通過阻斷CXCR4受體來發(fā)揮作用，降低野生型和突變型CXCR4對CXCL12的反應(yīng)，從而改善白細胞進入外周循環(huán)的動員。
4WHIM III期臨床試驗顯示，與安慰劑相比，XOLREMDI治療能夠顯著增加中性粒細胞和淋巴細胞高于特定閾值的時間，并顯著降低總體感染評分和年感染率。然而，該藥物并未顯示對疣有改善作用。
最常見的不良反應(yīng)包括血小板減少、皮疹、鼻炎等。
Mavorixafor還在探索用于治療嚴重先天性中性粒細胞減少癥、華氏巨球蛋白血癥和透明細胞腎細胞癌的可能性。
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