Roctavian（valrox，BMN270）首個治療A型血友病基因療法！
2022年9月，Roctavian（valrox，BMN270）用于治療重度A型血友病成人患者，已重新向美國FDA提交了許可申請。
GENEr8-1 3期研究表明，出血控制穩定持久，包括平均年化出血率（ABR）和平均年化因子VIII輸注率降低。
Roctavian是第一個治療血友病A的基因療法。活性物質在Roctavian中，valoctocogene roxaparvovec 是基于一種病毒（腺相關病毒或AAV），該病毒已被修改為不會引起人類疾病。該病毒含有因子VIII的基因；一旦一次性輸注給患者，預計將攜帶因子-VIII基因進入肝細胞，使它們能夠產生缺失的因子VIII。這有助于血液更容易凝結并防止出血或減少出血事件。目前尚不清楚這種單次輸注的治療效果將在個體患者中持續多長時間。在主要研究中，大約100名患者在單次輸注后的持續積極治療效果長達兩年，在申請人進行的支持性試驗中，少數患者的持續積極治療效果長達五年。
2022年8月，Roctavian在歐盟獲得附條件批準（CMA）：作為一次性輸液，用于治療重度A型血友病成人患者，具體為：無因子VIII抑制劑史且未檢測到腺相關病毒血清型5（AAV5）抗體的重度A型血友病成人患者。
2022年5月底，一項1/2期研究的最新結果，分別對6e13 vg/kg劑量組隨訪了6年、4e13 vg/kg劑量組隨訪了5年。結果顯示，valrox具有持續的止血效果。
“海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。
【友情提示：本文醫藥信息內容僅供參考，具體疾病治療和用藥請咨詢醫生評估，海得康不承擔任何責任。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除。】
推荐
-
-
QQ空间
-
新浪微博
-
人人网
-
豆瓣
