A型嚴重血友病基因療法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec），副作用如何？
患有血友病A的人缺乏足夠的功能性因子VIII蛋白來幫助他們的血液凝結，并且即使是輕微的傷害也有可能導致疼痛和/或可能危及生命的出血。此外，患有最嚴重A型血友病（因子VIII水平<1%）的人經常會經歷疼痛的、自發性的肌肉或關節出血。患有最嚴重A型血友病的個體約占A型血友病人群的50%。患有中度（因子VIII1-5%）或輕度（因子VIII5-40%）疾病的A型血友病患者的出血傾向大大降低。患有嚴重血友病A的個體接受每周2-3次（每年100-150次輸注）靜脈注射凝血因子VIII或每月給予1-4次模擬凝血因子VIII活性的雙特異性單克隆抗體的預防性治療（每年12-48次輸注）。盡管有這些治療方案，但許多人繼續經歷突破性出血，導致進行性和衰弱的關節損傷，這可能對他們的生活質量產生重大影響。
血友病A，也稱為因子VIII缺乏癥或經典血友病，是一種X連鎖遺傳疾病，由凝血蛋白因子VIII缺失或缺陷引起。雖然它是從父母傳給孩子的，但大約1/3的病例是由自發突變引起的，這是一種非遺傳的新突變。大約每10,000人中就有1人患有A型血友病。
一項1/2期研究的最新結果，分別對6e13 vg/kg劑量組隨訪了6年、4e13 vg/kg劑量組隨訪了5年。結果顯示，Roctavian（valoctocogene roxaparvovec，valrox）具有持續的止血效果。
單次6e13 vg/kg 劑量的Roctavian具有良好的耐受性，沒有延遲發生治療相關的副作用。與Roctavian相關的最常見副作用發生在早期，包括短暫的輸注相關反應和肝酶輕度至中度升高，沒有長期的臨床后遺癥。丙氨酸氨基轉移酶 (ALT) 升高是肝功能的實驗室測試，仍然是最常見的藥物副作用。其他副作用包括天冬氨酸氨基轉移酶 (AST) 升高、惡心、頭痛和疲勞。沒有參與者出現與Roctavian相關的因子VIII、血栓栓塞事件或惡性腫瘤的抑制劑。
“海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。
【友情提示：本文醫藥信息內容僅供參考，具體疾病治療和用藥請咨詢醫生評估，海得康不承擔任何責任。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除。】
推荐
-
-
QQ空间
-
新浪微博
-
人人网
-
豆瓣
