2022年，伊布替尼獲得美國FDA批準，用于治療1歲及以上、在一種或多種系統治療失敗后的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）兒童患者，成為首個獲批用于12歲以下cGVHD兒童的BTK抑制劑。此次批準基于iMAGINE 1/2期臨床試驗的積極結果，該研究納入47例中位年齡13歲的患者，在第25周的總體緩解率（ORR）達60%，中位緩解持續時間為5.3個月。

　　iMAGINE研究是一項開放標簽、多中心、單臂研究，評估了伊布替尼治療1-22歲兒童和年輕成人中度或重度cGVHD患者的療效。研究排除了僅泌尿生殖系統單器官受累的患者。結果顯示，47名患者中，70%為男性，36%為白人，9%為黑人或非裔美國人。主要療效指標為第25周的ORR，包括完全緩解率和部分緩解率。中位緩解持續時間為5.3個月，從第一次緩解到死亡或開始應用cGVHD新療法的中位時間為14.8個月。

　　安全性方面，最常見的不良反應包括貧血（≥20%）、肌肉骨骼疼痛、發熱、腹瀉、肺炎、腹痛、口腔炎、血小板減少和頭痛。對于≥12歲的cGVHD患者，伊布替尼的推薦劑量為每天一次口服420mg，而對于1-12歲的cGVHD患者，推薦劑量為每天一次口服240mg/m²（最高劑量為420mg），直到cGVHD進展、潛在惡性腫瘤復發或出現不可耐受的毒性。

　　伊布替尼的獲批填補了cGVHD兒童治療領域的空白，尤其是對于12歲以下患者。此前，cGVHD的治療以激素為主，但長期使用可能導致嚴重副作用。伊布替尼通過抑制BTK信號通路，減少免疫細胞的異常激活，從而減輕cGVHD癥狀。該藥物的獲批不僅為患者提供了新的治療選擇，也推動了BTK抑制劑在自身免疫性疾病領域的進一步研究。

　　伊布替尼仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可選擇出國就醫。海得康專注正規海外醫療，幫助中國患者搭建海外醫藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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