復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）患者通常已接受過至少兩種治療方案（包括來那度胺和蛋白酶體抑制劑），且對傳統藥物產生耐藥性，中位總生存期（OS）不足1年。泊馬度胺作為第三代免疫調節劑，通過抑制腫瘤細胞增殖、誘導凋亡及調節免疫微環境，成為RRMM治療的重要選擇。

　　療效數據支持

　　MM-003研究：

　　納入455例RRMM患者（均接受過≥2線治療，92%對來那度胺耐藥），隨機分為泊馬度胺+低劑量地塞米松（Pd）組與高劑量地塞米松（HD-Dex）組。

　　結果顯示，Pd組中位無進展生存期（PFS）為4.0個月（HD-Dex組1.9個月），客觀緩解率（ORR）為29.2%（HD-Dex組7.4%），中位OS為12.4個月（HD-Dex組8.0個月）。

　　亞組分析顯示，對來那度胺和硼替佐米雙耐藥的患者中，Pd組ORR仍達23.5%，中位OS為10.2個月。

　　真實世界研究（OptiPOM）：

　　針對老年（中位年齡75歲）、虛弱（ECOG評分≥2分）RRMM患者，采用泊馬度胺隔日給藥（4mg，第1-21天/28天周期）聯合地塞米松（40mg，每周1次）。

　　結果：ORR為29.4%，中位PFS為4.2個月，中位OS未達到（隨訪41.9個月）；3/4級血液學毒性（中性粒細胞減少）發生率為24%，低于每日給藥方案的60%。

　　長期隨訪研究（MM-014隊列B）：

　　泊馬度胺+達雷妥尤單抗+地塞米松（DPd）三藥方案治療RRMM，中位隨訪41.9個月，中位OS達56.7個月，5年OS率為42%。

　　與DPd相關的3/4級不良事件發生率為22.3%，主要包括感染（15.2%）和中性粒細胞減少（10.7%）。

　　安全性與耐受性

　　血液學毒性：Pd方案中3/4級中性粒細胞減少發生率為48%-60%，但通過劑量調整（如隔日給藥）可降至24%。

　　非血液學毒性：疲勞（35%）、感染（25%）、周圍神經病變（15%）為主要不良反應，但嚴重程度多為1-2級。

　　劑量優化：泊馬度胺隔日給藥方案在維持療效的同時，顯著降低毒性（3/4級事件減少50%），且藥物成本降低30%。

　　臨床應用建議

　　優先適用人群：

　　對來那度胺和硼替佐米雙耐藥的患者。

　　老年或虛弱患者（ECOG評分≥2分）。

　　劑量調整策略：

　　初始劑量：泊馬度胺4mg/d（第1-21天/28天周期）+地塞米松40mg（每周1次）。

　　毒性管理：出現3/4級中性粒細胞減少時，泊馬度胺劑量減至2mg隔日給藥。

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