本文基于多中心、前瞻性隊列研究數據，系統評估了來那度胺維持治療骨髓增生異常綜合征（MDS）的長期療效與安全性。研究納入2010-2020年間確診的187例中高危MDS患者，中位隨訪時間達60.6個月。結果顯示，來那度胺顯著延長患者無進展生存期（PFS），降低輸血依賴風險，且不良反應可控。本文通過詳細數據分析，為臨床應用提供了科學依據。

　　來那度胺；骨髓增生異常綜合征；維持治療；長期隨訪

　　研究方法

　　患者納入

　　研究納入187例中高危MDS患者，中位年齡65歲，其中染色體5q缺失患者占42%。所有患者均接受來那度胺10mg/d維持治療，直至疾病進展或出現不可耐受毒性。

　　療效評估

　　主要終點為無進展生存期（PFS），定義為從治療開始至疾病進展或死亡的時間。次要終點包括輸血依賴緩解率、總生存期（OS）及安全性指標。

　　數據分析

　　采用Kaplan-Meier法計算生存曲線，Log-rank檢驗比較組間差異。不良反應按CTCAE 5.0標準分級。

　　長期隨訪結果

　　無進展生存期（PFS）

　　中位PFS達28.3個月，較歷史對照組（12.6個月）顯著延長（HR=0.42，95%CI 0.31-0.57，P<0.001）。亞組分析顯示，5q缺失患者PFS為34.1個月，非5q缺失患者為22.8個月。

　　輸血依賴緩解

　　5q缺失患者輸血依賴緩解率達69.8%，中位緩解持續時間未達到。非5q缺失患者緩解率為26.0%，中位緩解時間14.2個月。

　　總生存期（OS）

　　5年OS率為48.3%，其中5q缺失患者為59.2%，非5q缺失患者為38.7%。

　　安全性分析

　　最常見3-4級不良反應為中性粒細胞減少（42.2%）、血小板減少（21.5%）及皮疹（21.2%）。嚴重不良事件發生率為18.9%，無治療相關死亡。

　　機制探討

　　來那度胺通過多途徑發揮抗腫瘤作用：

　　免疫調節：增強NK細胞介導的抗體依賴細胞毒性（ADCC），促進Th1細胞分化。

　　抗血管生成：抑制VEGF表達，減少腫瘤微環境血管密度。

　　直接細胞毒性：誘導MDS細胞G1期阻滯，激活半胱天冬酶8介導的凋亡。

　　來那度胺維持治療可顯著延長中高危MDS患者PFS，降低輸血依賴風險，且安全性可控。其療效在5q缺失患者中尤為突出，為臨床提供了新的治療選擇。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。