在復發/難治性多發性骨髓瘤（RRMM）的治療領域，艾基維侖賽（Ide-cel）猶如一顆閃耀的新星。2021年3月，它憑借KarMMa試驗的出色成果，獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，為RRMM患者帶來了新的希望曙光。KarMMa試驗顯示，Ide-cel在高度預處理患者中療效顯著，然而，臨床試驗嚴格的入選標準卻讓結果存在一定的局限性。參與試驗的患者相對健康、共病較少，這使其難以全面反映真實世界中RRMM患者使用Ide-cel的安全性和有效性。

　　在臨床實踐中，多數RRMM患者情況復雜，多種共病纏身，且歷經多次治療，如蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38抗體等，不符合臨床試驗標準。因此，評估Ide-cel在具有多種共病和廣泛治療史的RRMM患者中的真實世界表現，顯得尤為關鍵。

　　本研究借助國際血液和骨髓移植研究中心（CIBMTR）的注冊數據，對2021年5月至2023年6月期間，美國821名接受標準治療Ide-cel的RRMM患者展開回顧性分析。這些患者至少接受過4線治療，在2023年10月數據截止前完成了一次隨訪評估。研究聚焦于總緩解率（ORR）、無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）等主要終點，以及細胞因子釋放綜合征（CRS）、免疫效應細胞相關神經毒性綜合征（ICANS）等安全性次要終點。

　　研究結果顯示，中位隨訪11.6個月，患者群體特征復雜：中位年齡66歲，31%患者≥70歲，77%存在至少一種臨床顯著共病，中位治療線數達7，95%為三重耐藥，60%為五重耐藥，15%曾接受過BCMA靶向治療。即便如此，Ide-cel仍交出了令人矚目的成績單：總體緩解率73%，完全緩解率25%，中位無進展生存期8.8個月，1年總生存率估計67%。不過，多變量分析也揭示了影響療效的因素，如高齡、女性等與較差的無進展生存和總生存相關。

　　安全性方面，80%患者出現CRS，3%為3級或以上；28%出現ICANS，5%為3級或以上；未報告帕金森癥病例；6%患者治療相關死亡，最常見原因是感染；45%出現臨床顯著感染，4%報告二次原發惡性腫瘤。

　　這項真實世界研究表明，標準治療Ide-cel的安全性和有效性特征與KarMMa試驗一致。即便患者存在多種共病且治療經歷復雜，Ide-cel仍展現出良好療效和可接受的安全性，為RRMM患者，尤其是具有多種共病的患者，提供了一種可靠的治療選擇。

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