近日，Alnylam Pharmaceuticals旗下RNAi創新藥物vutrisiran傳來喜訊，歐洲藥品管理局人類用藥品委員會（CHMP）正式推薦其用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣心肌病（ATTR-CM）成人患者，為這一罕見且致命的心肌疾病患者帶來了新的治療曙光。

　　ATTR-CM是一種由錯誤折疊的轉甲狀腺素蛋白（TTR）在心臟中沉積引發的進行性心肌病變，隨時間推移可導致不可逆的心血管損傷，嚴重威脅患者生命。CHMP此次推薦，標志著vutrisiran在野生型和遺傳性ATTR-CM治療領域邁出了關鍵一步。

　　Vutrisiran采用每三個月一次的皮下注射方式，巧妙利用人體自然機制，從根源上減少TTR蛋白的產生，為ATTR-CM患者提供了一種精準且長效的治療選擇。值得一提的是，該藥物已在歐盟以Amvuttra之名獲批，用于治療遺傳性TTR介導的淀粉樣變性合并1期或2期多發性神經病成人患者，而此次ATTR-CM適應癥的推薦，更使其有望成為歐盟首個且唯一獲批用于ATTR-CM的RNAi療法。

　　CHMP的積極推薦，離不開3期HELIOS-B試驗的有力支持。該試驗在總體及單藥治療人群中均達到了預設的十大主要和次要終點，彰顯了vutrisiran的卓越療效。在長達36個月的雙盲治療期內，vutrisiran顯著降低了全因死亡（ACM）及復發性心血管事件的風險，單藥治療組更是展現出高達33%的風險降幅，42個月時死亡率降低達35%，總體人群死亡率亦下降36%，為ATTR-CM患者帶來了前所未有的生存獲益。

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