尼洛加司他（Nirogacestat，商品名：Ogsiveo）是一種新型的口服特異性γ-分泌酶小分子抑制劑，由SpringWorks Therapeutics公司研發，并于2023年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，用于治療需要全身治療的進行性硬纖維瘤（Desmoid Tumors）成年患者。

　　治療效果

　　尼洛加司他通過抑制γ-分泌酶的活性，從而減少Notch信號通路的激活，進而抑制腫瘤的生長和擴散。這一機制為治療纖維瘤提供了新的思路。

　　在臨床試驗中，尼洛加司他展現出了顯著的治療效果。一項關鍵的臨床試驗招募了在篩查后一年內病情惡化的硬纖維瘤患者，共有142名患者被隨機分配接受150毫克口服尼洛加司他或安慰劑治療，每天兩次。結果顯示，尼洛加司他組的中位無進展生存期（PFS）顯著優于安慰劑組，且尼洛加司他組的確認客觀緩解率（ORR）為41%，而安慰劑組僅為8%。此外，尼洛加司他組的完全緩解率（CR）為7%，而安慰劑組為0%。這些數據表明，尼洛加司他在控制纖維瘤的生長方面具有顯著優勢。

　　副作用

　　盡管尼洛加司他在治療纖維瘤方面取得了顯著療效，但它也可能引起一系列副作用。根據臨床試驗數據，尼洛加司他最常見的不良反應包括腹瀉、卵巢毒性、皮疹、惡心、疲勞、口腔炎、頭痛、腹痛、咳嗽、脫發、上呼吸道感染和呼吸困難等。大多數不良反應為輕至中度，且可以通過劑量調整和對癥處理得到有效管理。

　　然而，也有少數患者會出現嚴重的不良反應。例如，卵巢毒性是尼洛加司他的一種嚴重不良反應，發生率約為4%。在出現嚴重不良反應或持續不可耐受的2級不良事件時，應暫停用藥，直至癥狀緩解至≤1級或基線水平。必要時，可以降低劑量或永久停用尼洛加司他。

　　使用建議

　　對于纖維瘤患者而言，使用尼洛加司他前應進行全面的評估，包括腫瘤的大小、位置和進展情況。同時，患者應嚴格遵循醫生的指導，按照規定的劑量和療程用藥。在治療過程中，患者應密切關注身體狀況，如有不適應及時就醫。對于出現的副作用，患者應及時與醫生溝通，并根據醫生的建議進行處理。

　　此外，患者在使用尼洛加司他期間還應保持良好的生活習慣，包括均衡飲食、適量運動和充足睡眠。避免攝入可能影響藥物吸收的食物和飲料，如高脂肪食物和葡萄柚汁。同時，患者應定期復診，與醫生溝通病情變化和藥物反應，以便及時調整治療方案。

　　總之，尼洛加司他作為一種新型的治療纖維瘤的藥物，其療效顯著但也可能引起副作用。患者在使用前應充分了解相關信息，并在醫生的指導下合理用藥。

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