Evkeeza依維蘇單抗（evinacumab）作為一款靶向阻斷血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）的首創(chuàng)藥物，確實為治療純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）帶來了一種變革性的新療法。以下是對您提供信息的詳細總結(jié)：

　　藥物簡介

　　藥物名稱：Evkeeza（evinacumab）

　　作用機制：靶向結(jié)合并阻斷ANGPTL3功能，ANGPTL3是一種在脂質(zhì)代謝中起關(guān)鍵作用的蛋白質(zhì)。

　　治療對象：HoFH成人患者和青少年患者（≥12歲），以及現(xiàn)在通過3期臨床試驗數(shù)據(jù)顯示對5-11歲HoFH兒童也有效。

　　3期臨床試驗結(jié)果（5-11歲HoFH兒童）

　　試驗設(shè)計：三部分、單臂、開放標簽試驗的B部分，評估Evkeeza對5-11歲兒童HoFH患者的療效。

　　患者情況：14名兒童HoFH患者，平均年齡9歲，多數(shù)正在接受其他降脂治療。

　　治療方案：Evkeeza（15mg/kg，靜脈輸注，4周一次）聯(lián)合其他降脂治療方案。

　　主要終點：第24周LDL-C的變化。

　　結(jié)果：

　　LDL-C水平相對基線平均降低48%。

　　79%的患者LDL-C至少降低一半。

　　平均LDL-C從基線水平絕對降低132mg/dL。

　　所有脂質(zhì)終點參數(shù)水平均下降，通常在治療的前8周內(nèi)觀察到。

　　安全性：Evkeeza總體耐受性良好，最常見的不良事件為咽喉痛等，有2起嚴重不良事件但均與治療無關(guān)。

　　2017年，美國FDA授予evinacumab治療HoFH患者高膽固醇血癥的突破性藥物資格（BTD）。

　　2021年2月、6月在美國和歐盟獲批，作為其他降脂療法的輔助療法，用于治療HoFH成人患者和青少年患者（≥12歲）。

　　作用機制與療效

　　作用機制：通過阻斷ANGPTL3蛋白，Evkeeza旨在復制ANGPTL3基因功能喪失型突變效應，以降低HoFH患者的LDL-C。

　　療效：在關(guān)鍵3期試驗中，聯(lián)合標準降脂治療的基礎(chǔ)上，與安慰劑相比，Evkeeza治療24周將LDL-C水平降低了近一半。

　　綜上所述，Evkeeza作為一款靶向阻斷ANGPTL3的首創(chuàng)藥物，為HoFH患者提供了一種新的治療選擇。其獨特的作用機制和顯著的療效使其在HoFH的治療領(lǐng)域具有重要地位。

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