根據 AALL1731 研究的結果，化療聯合 blinatumomab（blin）可顯著改善新診斷的國家癌癥研究所標準風險（SR）B細胞急性淋巴細胞白血病（B-ALL）兒童的無病生存（DFS），該研究在 ASH 2024 大會上發表。

　　在 III 期 AALL1731 試驗中，Rau 及其同事招募了 SR B-ALL 患者（中位年齡 4.3 歲，52.6% 為男孩，26% 為西班牙裔），并根據腫瘤遺傳學、中樞神經系統狀態和多參數流式細胞術（mpFC）定義的誘導第 8 天外周血中的微小殘留病（MRD）以及誘導結束時骨髓（BM）中的微小殘留病（EOI）將他們分配到不同的風險組。

　　細胞遺傳學有利（SR-有利）的患者非隨機接受單獨化療，而細胞遺傳學不利的患者被歸類為 SR-高，其余患者被歸類為 SR-平均。具有無法檢測到的 EOI BM 高通量免疫球蛋白位點 MRD 測序的 SR-平均患者接受單獨標準強度化療（A 組），而其他患者則隨機接受 A 組或標準強度化療加 2 個周期的 blin（B 組）。

　　誘導治療后，SR-高患者接受基于 BFM 的增強化療，而最終鞏固 BM mpFC MRD < 0.1% 的患者被隨機分配至化療（C 組）或化療加 2 個周期的 blin（D 組）。

　　生存益處

　　總共納入了 2,245 名 SR-平均/高患者，其中 1,440 名（63%）被隨機分配接受治療，中位隨訪時間為 2.5 年。在隨機化的患者中，722 名患者屬于對照組 A（n=304）和 C（n=304），718 名患者屬于試驗組 B（n=417）和 D（n=301）。

　　意向治療分析顯示，接受 blin 治療的患者的 3 年 DFS 顯著高于對照組（96.0% vs 87.9%）。

　　在分層對數秩檢驗中，添加 blin 導致 DFS 顯著改善（風險比 [HR]，0.39，95% 置信區間 [CI]，0.24-0.64；p < 0.0001），超過了預先指定的中期療效停止標準，并推動了提前終止隨機化的建議。

　　在 SR-平均患者中，B 組（blin）的 3 年 DFS 為 97.5%，而 A 組（對照）為 90.2%（HR，0.33，95% CI，0.15-0.69）。在 SR-高患者中，D 組（blin）的 3 年 DFS 為 94.1%，而 C 組（對照）為 84.8%（HR，0.45，95% CI，0.24-0.85）。

　　值得注意的是，有 6 例死亡發生在緩解期間，所有患者都是 SR-高患者（C 組有 2 例，D 組有 4 例），并且在 blin 治療周期中沒有發生死亡。對照組中有 56 例復發，而試驗組中有 19 例復發。研究藥物耐受性良好。

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