貝馬里妥珠單抗（Blinatumomab）作為雙特異性T細(xì)胞銜接分子，為兒童B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）的治療開(kāi)辟了新的途徑。

　　兒童急性淋巴細(xì)胞白血病（ALL）是兒童中最常見(jiàn)的癌癥類(lèi)型。B細(xì)胞ALL占多數(shù)，盡管治愈率較高，但復(fù)發(fā)性B細(xì)胞ALL仍是兒童癌癥相關(guān)死亡的主要原因。

　　傳統(tǒng)化療方案在治愈率提升方面已達(dá)到瓶頸，亟需新藥提高治療效果。

　　藥物機(jī)制：

　　貝馬里妥珠單抗通過(guò)識(shí)別B細(xì)胞表面的CD19抗原，將CD3+ T細(xì)胞重定向至CD19陽(yáng)性細(xì)胞，實(shí)現(xiàn)特異性殺傷。

　　在復(fù)發(fā)性B細(xì)胞ALL的臨床試驗(yàn)中，貝馬里妥珠單抗顯示出良好療效，提高了無(wú)復(fù)發(fā)生存率和總生存率。

　　評(píng)估貝馬里妥珠單抗聯(lián)合化療在新診斷的標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險(xiǎn)B細(xì)胞ALL兒童患者中的療效。

　　研究方法

　　試驗(yàn)設(shè)計(jì)：國(guó)際性、隨機(jī)、對(duì)照、3期臨床試驗(yàn)。

　　納入標(biāo)準(zhǔn)：

　　年齡1歲以上、10歲以下的新診斷標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險(xiǎn)B細(xì)胞ALL患者。

　　白細(xì)胞計(jì)數(shù)低于50，000/μL。

　　無(wú)睪丸白血病或明顯的中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）疾病。

　　治療方案：

　　所有患者接受三聯(lián)誘導(dǎo)化療方案。

　　化療加貝馬里妥珠單抗組接受28天連續(xù)靜脈輸注，劑量為15 μg/m²/天（最大劑量28 μg/天）。

　　每個(gè)治療周期第一天接受鞘內(nèi)甲氨蝶呤治療。

　　評(píng)估指標(biāo)：

　　主要終點(diǎn)：無(wú)病生存期、總生存期、復(fù)發(fā)率。

　　次要終點(diǎn)：不良事件發(fā)生率。

　　研究結(jié)果

　　無(wú)病生存期：

　　化療加貝馬里妥珠單抗組：96.0%。

　　單獨(dú)化療組：87.9%。

　　改善主要?dú)w因于骨髓復(fù)發(fā)率的降低。

　　總生存率：

　　化療加貝馬里妥珠單抗組：98.4%。

　　單獨(dú)化療組：97.1%。

　　兩者無(wú)顯著差異。

　　復(fù)發(fā)率：

　　化療加貝馬里妥珠單抗組3年累積復(fù)發(fā)率：3.3%。

　　單獨(dú)化療組3年累積復(fù)發(fā)率：11.8%。

　　骨髓復(fù)發(fā)的累積發(fā)生率顯著降低，孤立性CNS復(fù)發(fā)和骨髓聯(lián)合CNS復(fù)發(fā)無(wú)顯著變化。

　　安全性：

　　主要不良事件：中性粒細(xì)胞減少、發(fā)熱、感染和過(guò)敏反應(yīng)。

　　化療加貝馬里妥珠單抗組的3級(jí)或4級(jí)敗血癥和導(dǎo)管相關(guān)感染發(fā)生率較高。

　　細(xì)胞因子釋放綜合征、3級(jí)或4級(jí)敗血癥或?qū)Ч芟嚓P(guān)感染和癲癇發(fā)作的發(fā)生率較低。

　　療效：貝馬里妥珠單抗聯(lián)合化療顯著提高新診斷標(biāo)準(zhǔn)風(fēng)險(xiǎn)B細(xì)胞ALL兒童患者的無(wú)病生存率和降低復(fù)發(fā)率。

　　總生存率無(wú)顯著差異，但無(wú)病生存期的提高為治愈帶來(lái)了新可能性。

　　安全性：

　　貝馬里妥珠單抗治療總體安全性良好。

　　需關(guān)注敗血癥和導(dǎo)管相關(guān)感染的風(fēng)險(xiǎn)。

　　綜上所述，貝馬里妥珠單抗聯(lián)合化療為兒童B細(xì)胞ALL的治療提供了新的選擇和希望，未來(lái)需進(jìn)一步深入研究以優(yōu)化治療方案和提升治療效果。

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