Janus激酶（JAK）抑制劑盧索替尼是目前唯一批準用于有癥狀的骨髓纖維化患者的治療方案。然而，對于盧索替尼治療失敗的患者，治療選擇非常有限。

　　目的：評估JAK1/2抑制劑莫洛替尼對比最佳方案（BAT）在盧索替尼治療失敗的骨髓纖維化患者中的療效和安全性。

　　研究方法

　　試驗設計：隨機的、非盲的3期臨床試驗。

　　患者選擇：招募既往采用盧索替尼治療28天以上，且在盧索替尼治療期間需要輸紅細胞或由于3級及以上血小板減少、貧血或出血而將盧索替尼劑量減至20mg 2次/天以下，伴隨脾腫大（5cm以上）且無2級及以上的周圍神經病變的骨髓纖維化患者。

　　分組與干預：按2：1將患者隨機分至莫洛替尼組（200mg 1次/日）或BAT組（包括盧索替尼、化療、類固醇、無治療或其他標準干預），持續24周。隨后所有患者都可接受莫洛替尼延長治療。

　　主要評估指標：24周時與基線相比脾體積至少縮小35%。

　　研究結果

　　患者招募與完成情況：共招募156位患者，其中104位接受莫洛替尼，52位接受BAT。莫洛替尼組有73位（70%）、BAT組有40位（77%）完成24周的治療。

　　療效評估：莫洛替尼組有7位（7%）、BAT組有3位（6%）脾體積相比基線縮小≥35%。兩組之間無顯著差異（比例差0.01，95% CI -0.09~0.10，p=0.90）。

　　安全性評估：

　　常見3級及以上副反應事件包括貧血、血小板減少和腹痛，兩組之間發生率相似。

　　莫洛替尼組發生11例（11%）周圍神經病，BAT組未見。

　　莫洛替尼組和BAT組各報道36例(35%)和12例（23%）嚴重副反應事件。

　　莫洛替尼組有6例副反應相關的死亡，BAT組有4例副反應相關的死亡。

　　結論：對于既往采用盧索替尼治療的骨髓纖維化患者，用莫洛替尼治療縮小脾臟的效果不優于BAT治療。

　　本研究結果表明，在盧索替尼治療失敗的骨髓纖維化患者中，莫洛替尼并未顯示出優于BAT的療效。

　　安全性方面，莫洛替尼組發生了較多的周圍神經病和嚴重副反應事件，需要引起關注。

　　盡管莫洛替尼在某些患者中可能仍有一定的治療價值，但對于盧索替尼治療失敗的患者，需要探索其他更有效的治療方案。

　　綜上所述，莫洛替尼用于盧索替尼治療失敗的骨髓纖維化患者并未顯示出顯著的療效優勢，且存在一定的安全性問題。

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