2024年12月18日，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）正式批準(zhǔn)了Mesoblast公司開發(fā)的細(xì)胞療法Ryoncil（remestemcel-L-rknd）上市，用于治療2個(gè)月及以上兒科患者（包括青少年）的類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。這是全球首個(gè)獲FDA批準(zhǔn)的間充質(zhì)基質(zhì)細(xì)胞（MSC）療法，也是首個(gè)針對(duì)兒童SR-aGVHD的治療方法。

　　在接受異基因骨髓移植的患者中，約一半的患者會(huì)患上急性移植物抗宿主病（aGVHD），其中近一半對(duì)標(biāo)準(zhǔn)一線治療藥物類固醇沒有緩解。類固醇難治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）是一種預(yù)后極差的疾病，給患者及家庭帶來沉重的心理負(fù)擔(dān)。Ryoncil的獲批為這些患者帶來了新的治療希望。

　　Ryoncil的療效評(píng)估基于一項(xiàng)多中心、前瞻性、單臂研究（MSB-GVHD001；NCT02336230），該研究招募了54名接受同種異體造血干細(xì)胞移植（HSCT）后患有SR-aGVHD的兒科患者。主要療效結(jié)果指標(biāo)是第28天的總體緩解率（ORR）和總體緩解持續(xù)時(shí)間。

　　第28天的ORR為70%（95%置信區(qū)間：56.4，82.0），其中完全緩解率（CR）為30%（95%置信區(qū)間：18.0，43.6），部分緩解率（PR）為41%（95%置信區(qū)間：27.6，55.0）。

　　中位反應(yīng)持續(xù)時(shí)間為54天（范圍：7，159+），從第28天對(duì)疾病進(jìn)展、新的aGVHD全身治療或任何原因死亡的反應(yīng)開始計(jì)算。

　　Ryoncil的推薦劑量與用法

　　Ryoncil的推薦劑量為每次靜脈輸注2×10^6 MSC/kg體重，每周兩次，連續(xù)4周，總共8次輸注。輸注間隔至少3天。根據(jù)初始remestemcel-L-rknd后28天的反應(yīng)，醫(yī)生可以決定是否繼續(xù)治療。

　　Ryoncil的安全性與不良反應(yīng)

　　在使用Ryoncil的過程中，患者可能會(huì)出現(xiàn)一些不良反應(yīng)。最常見的非實(shí)驗(yàn)室不良反應(yīng)（發(fā)生率≥20%）包括病毒感染性疾病、細(xì)菌感染性疾病、病原體不明的感染、發(fā)熱、出血、水腫、腹痛和高血壓。此外，還可能出現(xiàn)過敏和急性輸液反應(yīng)、傳染病或病原體傳播以及異位組織形成等并發(fā)癥。所有患者都沒有因?yàn)槿魏螌?shí)驗(yàn)室異常而停止或中斷治療，超過85%的患者在沒有中斷的情況下完成了整個(gè)療程。

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