近日，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）正式批準(zhǔn)了Crenessity（crinecerfont）膠囊和口服溶液作為糖皮質(zhì)激素替代品的輔助治療，用于控制患有典型先天性腎上腺增生癥（CAH）的成人和四歲及以上兒童患者的雄激素水平。這一批準(zhǔn)標(biāo)志著CAH治療領(lǐng)域取得了重大突破。

　　Crenessity是一種有效且選擇性的口服促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型受體（CRF1）拮抗劑，它是首個(gè)也是唯一一個(gè)能夠直接減少過(guò)量的促腎上腺皮質(zhì)激素（ACTH）和下游腎上腺雄激素產(chǎn)生的經(jīng)典CAH治療方法。通過(guò)這一機(jī)制，Crenessity能夠顯著降低患者所需的糖皮質(zhì)激素劑量，從而減輕長(zhǎng)期高劑量糖皮質(zhì)激素治療帶來(lái)的副作用。

　　CAH是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，主要由CYP21A2基因變異導(dǎo)致21-羥化酶（21-OH）缺乏，進(jìn)而改變腎上腺類(lèi)固醇激素的產(chǎn)生。這會(huì)導(dǎo)致皮質(zhì)醇和醛固酮缺乏，同時(shí)雄激素過(guò)量。如果不及時(shí)治療，CAH可能導(dǎo)致嚴(yán)重的健康問(wèn)題，包括鹽消耗、脫水甚至死亡。傳統(tǒng)的治療方法是使用高劑量的糖皮質(zhì)激素來(lái)糾正皮質(zhì)醇缺乏并降低雄激素水平，但長(zhǎng)期治療會(huì)帶來(lái)諸多副作用。

　　FDA的批準(zhǔn)基于有史以來(lái)最大的經(jīng)典CAH臨床試驗(yàn)項(xiàng)目——CAHtalyst兒科和成人3期全球注冊(cè)研究的結(jié)果。這些研究證明了Crenessity在降低雄激素水平、減少糖皮質(zhì)激素劑量以及維持或改善患者病情方面的顯著療效和安全性。

　　在兒科研究中，與服用安慰劑的患者相比，服用Crenessity的兒童在第4周時(shí)雄烯二酮水平顯著降低，同時(shí)在第28周時(shí)能夠顯著減少糖皮質(zhì)激素劑量，同時(shí)維持或改善雄激素水平。在成人研究中，服用Crenessity的患者在第24周時(shí)顯著減少了糖皮質(zhì)激素劑量，并在第4周時(shí)降低了雄烯二酮水平。

　　在兩項(xiàng)研究中，Crenessity的耐受性良好，副作用多為輕度至中度，且大多數(shù)是暫時(shí)的。兒科患者中常見(jiàn)的副作用包括頭痛、腹痛、疲勞等；成人患者中常見(jiàn)的副作用則包括疲勞、頭痛、頭暈等。重要的是，服用Crenessity的兒童和成人患者沒(méi)有出現(xiàn)與治療相關(guān)的嚴(yán)重不良事件。

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