杜氏肌營養(yǎng)不良癥是一種罕見的遺傳性肌肉疾病，全球每3,500名男嬰中就有一人罹患。該病由編碼肌營養(yǎng)不良蛋白的基因發(fā)生變異或突變所致，而肌營養(yǎng)不良蛋白對于增強和保護肌肉至關重要。患者的主要癥狀包括逐漸喪失行走和自主進食能力、需要輔助通氣，并可能發(fā)展為心肌病。

　　英國國家健康與臨床優(yōu)化研究所（NICE）已正式推薦Santhera Pharmaceuticals公司的Agamree（vamorolone）用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）。

　　目前，皮質(zhì)類固醇常被用于減輕DMD患者的肌肉炎癥，幫助維持肌肉強度和功能。然而，這類藥物也伴隨著一系列副作用，如骨質(zhì)疏松癥、骨強度下降、脊柱骨折風險增加以及生長受限等。

　　Santhera的Agamree為DMD患者提供了一種全新的治療選擇，它能夠有效替代現(xiàn)有的皮質(zhì)類固醇治療，同時避免了上述的安全問題。

　　NICE發(fā)布這份最終指南草案之前，英國藥品和保健品管理局已在1月份批準了Agamree的上市申請。該機構(gòu)認為，與標準的皮質(zhì)類固醇治療相比，Agamree在臨床安全性方面具有顯著優(yōu)勢，并且臨床試驗結(jié)果也顯示出相似的療效。

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