低甲基化藥物已被廣泛用于治療高風險骨髓增生異常綜合征（MDS），并且與維奈克拉（Venetoclax）的聯合治療已成為急性髓系白血病（AML）的標準治療方案。本研究旨在探索地西他濱聯合西達本胺及維奈克拉這一全新全口服組合在高危MDS和慢性粒單核細胞白血病（CMML）患者中的安全性和有效性。

　　本研究納入了初治且高風險MDS或CMML（根據國際預后評分系統，風險級別為中2級或更高）且原始細胞比例超過5%的患者。治療方案包括：在第1-5天口服地西他濱35mg加西達本胺100mg，以及維奈克拉（劑量范圍100-400mg，根據個體調整，第1-14天，每28天為一個周期）。研究分為兩個階段，主要評估第一階段的部分安全性以及第二階段的總體反應率。

　　共有39名患者參與本研究（其中1期9名，2期30名），中位年齡為71歲（范圍27-94歲），男性占72%（28名），女性占28%（11名）。研究未達到最大耐受劑量，推薦的2期劑量為地西他濱35mg加西達本胺100mg，連續5天，以及維奈克拉400mg，連續14天。

　　在治療過程中，最常見的3-4級不良事件包括血小板減少癥（39例患者中有33例，占85%）、中性粒細胞減少癥（29例，占74%）和發熱性中性粒細胞減少癥（8例，占21%）。遺憾的是，有4例患者因敗血癥（2例）、肺部感染（1例）和原因不明（1例）導致非治療相關死亡。

　　經過中位隨訪時間10.8個月（四分位距5.6-16.4），總體緩解率達到了95%（95%置信區間83-99，共37/39例患者）。此外，有19名患者（占49%）接受了造血干細胞移植。

　　這項早期分析表明，口服地西他濱聯合西達本胺和維奈克拉這一全新組合在治療高危MDS和CMML患者時，對大多數患者而言是安全的，并且取得了令人鼓舞的療效。然而，為了更全面地評估這一治療方案的長期效果和安全性，還需要進行更長時間的隨訪研究。

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