急性髓系白血病（AML）是高度侵襲性的血液惡性腫瘤，傳統(tǒng)高強(qiáng)度化療耐受性差。靶向藥物尤其是維奈托克（VEN）的出現(xiàn)改變了治療模式，VEN與去甲基化藥物（HMA）聯(lián)合成為不適合高強(qiáng)度化療AML患者的一線方案，尤其適用于75歲以上患者。不過(guò)，AML治療仍面臨挑戰(zhàn)，特別是復(fù)發(fā)/難治（R/R）患者和高危骨髓增生異常綜合征（MDS）患者，需要新治療策略。

　　本研究是一項(xiàng)II期臨床試驗(yàn)（NCT03404193），評(píng)估VEN聯(lián)合10天地西他濱（DEC）在新診斷或R/R AML患者以及高危MDS患者中的療效。誘導(dǎo)治療包括DEC 20 mg/m²靜脈注射10天，聯(lián)合VEN在第1至28天使用并每日劑量遞增，達(dá)到骨髓抑制或≤5%原始細(xì)胞時(shí)停止VEN。鞏固周期包括DEC靜脈注射5天聯(lián)合VEN在第1至21天使用，最多24個(gè)周期。主要終點(diǎn)是總體反應(yīng)率（ORR），包括完全緩解（CR）、伴不完全血象恢復(fù)的完全緩解（CRi）、部分緩解（PR）和無(wú)形態(tài)學(xué)白血病狀態(tài)（MLFS）。

　　研究納入228例患者，中位隨訪39個(gè)月，中位年齡72歲。在新診斷的AML患者中，ORR為88%，CR+CRi率為81%；未經(jīng)治療的繼發(fā)性AML患者中，ORR為77%，CR+CRi率為65%；接受過(guò)治療的繼發(fā)性AML患者中，ORR為67%，CR+CRi率為47%；高危MDS患者的ORR為52%。安全性分析顯示，最常見(jiàn)的≥3級(jí)非血液學(xué)不良事件包括感染（31%）、發(fā)熱性中性粒細(xì)胞減少癥（32%）和腫瘤溶解綜合征（3%），常見(jiàn)的≥3級(jí)血液學(xué)不良事件包括血小板減少癥（17%）和中性粒細(xì)胞減少癥（15%）。

　　研究表明，VEN聯(lián)合10天DEC在治療新診斷的老年AML和R/R AML患者中反應(yīng)率高且安全性良好，但高危繼發(fā)性AML和TP53突變的AML患者療效不明顯，未來(lái)需進(jìn)一步探索難治性患者的治療策略。

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