復發(fā)性或難治性急性髓系白血病（R/R AML）通常預后不佳。本研究旨在評估維奈克拉Venetoclax（維奈克拉Venetoclax）聯(lián)合阿扎胞苷及高三尖杉酯堿（以下簡稱VAH方案）對于治療此類白血病的療效與耐受性。

　　研究納入的患者為18至65歲、東部腫瘤合作組（ECOG）表現(xiàn)狀態(tài)為0-2的復發(fā)性或難治性急性髓系白血病患者。治療方案包括：維奈克拉Venetoclax（首日100mg，次日200mg，第3至14天400mg）、阿扎胞苷（第1至7天，75mg/m²）以及高三尖杉酯堿（第1天，1mg/m²至第7天）。研究的主要終點為兩個治療周期后的復合完全緩解率（CRc，即完全緩解CR加上完全緩解伴血細胞計數(shù)不完全恢復CRi），次要終點則涵蓋安全性指標和生存率。

　　共有96名R/R AML患者參與本研究，其中37例為原發(fā)性難治性AML，59例為復發(fā)性AML（16例化療后復發(fā)，43例異基因造血干細胞移植（allo-HSCT）后復發(fā)）。結果顯示，CRc率達到70.8%（95%置信區(qū)間CI為60.8-79.2），且在達到CRc的患者中，58.8%的患者可測量殘留病灶（MRD）為陰性。因此，總體緩解率（ORR，即CRc加上部分緩解PR）為78.1%（95%CI為68.6-85.4）。

　　所有患者的中位隨訪時間為14.7個月（95%CI為6.6-22.8），中位總生存期（OS）為22.1個月（95%CI為12.7-未估計），無事件生存期（EFS）為14.3個月（95%CI為7.0-未估計）。一年OS率為61.5%（95%CI為51.0-70.4），EFS率為51.0%（95%CI為40.7-60.5）。治療期間最常見的3-4級不良事件包括發(fā)熱性中性粒細胞減少癥（37.4%）、敗血癥（11.4%）以及肺炎（21.9%）。

　　VAH方案展現(xiàn)出作為復發(fā)性或難治性急性髓系白血病治療手段的良好前景與耐受性，其高CRc率及令人鼓舞的生存率為該類患者提供了新的治療選擇。

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