Equecabtagene autoleucel（商品名：Fucaso）是一款完全源自人源的B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）靶向嵌合抗原受體（CAR）T細(xì)胞療法，其在經(jīng)過大量預(yù)處理的復(fù)發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中展現(xiàn)出了顯著的抗腫瘤活性。

　　試驗(yàn)名稱：FUMANBA-1試驗(yàn)

　　試驗(yàn)類型：Ib/II期單臂、開放標(biāo)簽、多中心研究

　　試驗(yàn)?zāi)康模涸u估Equecabtagene autoleucel在既往接受過3線及以上治療的RRMM患者中的有效性和安全性

　　患者特征與治療方案

　　患者特征：共納入103名成年RRMM患者，中位年齡為58歲，53.4%為男性。這些患者均接受過至少三個(gè)療程的治療，并且在淋巴細(xì)胞清除后接受Equecabtagene autoleucel治療。

　　治療方案：患者以1.0×10^6 CAR陽性T細(xì)胞/kg的劑量單次輸注Equecabtagene autoleucel。

　　療效評估

　　總體緩解率（ORR）：在101名可評估療效的患者中，ORR高達(dá)96.0%。

　　完全緩解率：近四分之三的患者（74.3%）達(dá)到了完全緩解或更好的療效。

　　既往治療反應(yīng)：在之前接受過CAR T細(xì)胞治療的12名患者中，有9名（75%）對Equecabtagene autoleucel治療有反應(yīng)。

　　無進(jìn)展生存期（PFS）：中位PFS尚未達(dá)到，但12個(gè)月無進(jìn)展生存率為78.8%（95%置信區(qū)間為68.6-86.0）。

　　微小殘留病灶（MRD）陰性率：在10^-5的敏感性閾值下，96名患者（95.0%）報(bào)告了MRD陰性。

　　安全性評估

　　細(xì)胞因子釋放綜合征（CRS）：103名患者中有96名（93.2%）發(fā)生了CRS，其中95名患者（92.3%）為1至2級(jí)CRS，僅2名患者（1.9%）發(fā)生了3級(jí)CRS。

　　免疫效應(yīng)細(xì)胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）：有2名患者（1.9%）發(fā)生了1至2級(jí)的ICANS。

　　抗藥物抗體（ADA）：20名患者（19.4%）有ADA。

　　所有不良事件：均通過治療得到解決，未觀察到預(yù)期外的不良事件。

　　藥代動(dòng)力學(xué)與藥效學(xué)

　　CAR陽性T細(xì)胞持續(xù)時(shí)間：所有患者均通過細(xì)胞動(dòng)力學(xué)分析證實(shí)了CAR陽性T細(xì)胞的存在，持續(xù)時(shí)間最長可達(dá)735天。

　　Equecabtagene autoleucel在經(jīng)過大量預(yù)處理的RRMM患者中展現(xiàn)出了顯著的抗腫瘤活性，具有早期、深度和持久的反應(yīng)特點(diǎn)。其療效評估結(jié)果令人鼓舞，同時(shí)安全性也表現(xiàn)良好，大多數(shù)不良事件為輕度至中度，且均可通過治療得到解決。該藥物為RRMM患者提供了新的治療選擇，并有望在未來成為多發(fā)性骨髓瘤治療領(lǐng)域的重要藥物。

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