口服療法，特別是針對異檸檬酸脫氫酶（IDH）1/2等特定突變的靶向藥物，正逐步改變急性髓系白血病（AML）和骨髓增生異常綜合征（MDS）的治療格局。本文旨在綜述IDH1/2抑制劑在不同治療場景下的應用，包括單藥治療、與低甲基化藥物（HMAs）的聯合療法以及其他新興治療方法。

　　IDH1/2抑制劑的臨床應用

　　· Olutasidenib、enasidenib 和 艾伏尼布（Ivosidenib） 已被批準用于治療復發性AML。

　　· 艾伏尼布（Ivosidenib） 還獲得了治療復發性MDS的批準，并且可以與阿扎胞苷（Azacitidine）聯合用于新診斷AML的治療。

　　未解決的問題與挑戰

　　1. 新診斷AML的最佳治療方案：

　　· 盡管艾伏尼布+阿扎胞苷在新診斷AML中顯示出相比阿扎胞苷單藥的生存獲益，但艾伏尼布單藥與聯合用藥之間的生存差異仍待明確。

　　· 伊沃西尼布（Ivosidenib）+阿扎胞苷的組合顯示出了優于埃納西尼布（Enasidenib）+阿扎胞苷的生存獲益，但尚需進一步驗證。

　　· 目前尚不確定新診斷急性髓系白血病患者是應選擇阿扎胞苷+艾伏尼布還是阿扎胞苷+維奈托克（Venetoclax）作為治療方案，因為后者在IDH突變疾病中也展現出了高緩解率。

　　2. IDH抑制劑與Venetoclax的序貫治療：

　　· 回顧性數據表明，IDH抑制劑治療后Venetoclax的反應率可能降低，而HMA+Venetoclax在IDH抑制后仍保持活性，這提示了治療順序的重要性。

　　3. 移植后IDH抑制劑的作用：

　　· 單臂研究表明，移植后使用IDH抑制劑進行維持治療是安全的，但缺乏隨機對照試驗的數據支持。

　　4. IDH抑制劑與化療的聯合應用：

　　· 盡管有研究表明IDH抑制劑可以與化療聯合使用，但同樣需要隨機研究來驗證其療效和安全性。

　　IDH1/2抑制劑為AML和MDS患者提供了新的治療選擇，特別是在攜帶IDH突變的患者中。然而，關于最佳治療方案、治療順序以及與其他藥物的聯合應用，仍存在許多未解答的問題。未來的研究應聚焦于這些問題，通過隨機對照試驗來驗證不同治療方案的療效和安全性，以優化患者的治療策略。

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