HER2+乳腺癌（BC）患者中，軟腦膜轉移（LM）是一個常見且嚴重的問題。盡管HER2靶向療法在新輔助、輔助及轉移性治療（含實質性腦轉移）中已展現出顯著療效，但其在LM患者中的效果尚未通過隨機對照試驗得到驗證。不過，一些單組前瞻性研究、病例系列及病例報告已初步探討了口服、靜脈內或鞘內給予HER2靶向治療方案在HER2+ BC LM患者中的應用。

　　我們遵循PRISMA指南，對個體患者數據進行了系統回顧與薈萃分析，旨在評估HER2靶向治療對HER2+ BC LM的療效。本次分析涵蓋了曲妥珠單抗（鞘內或靜脈注射）、帕妥珠單抗、拉帕替尼、來那替尼、圖卡替尼、曲妥珠單抗-emtansine及曲妥珠單抗-deruxtecan等多種靶向治療。主要評估指標為總生存期（OS），而中樞神經系統特異性無進展生存期（PFS）則作為次要指標。

　　在篩選了7780份摘要后，我們確定了45篇相關出版物，共涉及208名患者，對應275個符合納入標準的BC LM HER2靶向治療方案。通過單變量及多變量分析，我們發現鞘內注射曲妥珠單抗與口服或靜脈注射HER2靶向治療在OS及CNS特異性PFS上并無顯著差異。同時，基于抗HER2單克隆抗體的治療方案并未顯示出優于HER2酪氨酸激酶抑制劑的優勢。然而，在一個包含15名患者的亞組分析中，與其他HER2靶向療法及曲妥珠單抗-emtansine相比，曲妥珠單抗-deruxtecan治療與更長的OS相關。

　　本薈萃分析的結果（盡管數據有限）表明，在HER2+ BC LM患者中，鞘內給予HER2靶向治療并未比口服和/或靜脈注射治療方案帶來額外的生存益處。盡管如此，曲妥珠單抗-deruxtecan這一新型藥物在該患者群體中展現出了希望，盡管接受治療的患者數量較少。因此，有必要在前瞻性研究中進一步驗證其療效。

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