急性髓系白血病（AML）中的FMS樣酪氨酸激酶3-內部串聯重復（FLT3-ITD）突變與不良預后緊密相關。為了探索更有效的治療方法，我們假設將quizartinib（一種高效且選擇性的FLT3抑制劑）與阿扎胞苷（AZA）或低劑量阿糖胞苷（LDAC）聯合使用，可能會改善FLT3-ITD突變AML患者的預后。

　　在這項開放標簽的I/II期試驗中，我們納入了接受FLT3-ITD AML首次挽救治療的任何年齡的患者，以及年齡超過60歲且患有未經治療的骨髓增生異常綜合征（MDS）或AML的患者。這些患者均接受了quizartinib加AZA或LDAC的治療。

　　共有73名患者接受治療，其中34名為一線患者，39名為一線搶救患者。在既往未經治療的患者中，接受quizartinib/AZA治療的患者中，復合緩解（CRc）率為87%（13/15），包括8例完全緩解（CR），4例CR伴不完全血液學恢復（CRi），和1例CR伴血小板未恢復（CRp）；而接受quizartinib/LDAC治療的患者中，CRc率為74%（14/19），包括1例CR，8例CRi，和5例CRp）。中位總生存期（OS）在quizartinib/AZA隊列中為19.2個月，在quizartinib/LDAC隊列中為8.5個月；無復發生存期（RFS）分別為10.5個月和6.4個月。

　　在既往接受治療的患者中，16名（64%）在quizartinib/AZA治療中達到CRc，4名（29%）在quizartinib/LDAC治療中達到CRc。對于接受quizartinib/AZA和quizartinib/LDAC治療的患者，中位OS分別為12.8個月和4個月。值得注意的是，每個隊列中僅1名患者出現3級QTc延長，表明這種聯合治療的耐受性良好。

　　綜上所述，基于quizartinib的組合，特別是與阿扎胞苷的組合，在FLT3-ITD突變AML患者的一線治療和首次挽救中均顯示出顯著的療效，并且具有良好的耐受性。這些結果為FLT3-ITD突變AML患者提供了新的治療選擇，并有望改善這些患者的預后。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除。】