2019年7月至2021年10月期間，參加意大利pralsetinib擴(kuò)大使用計(jì)劃的RET融合陽(yáng)性NSCLC患者之間進(jìn)行了回顧性療效和安全性分析。這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)得目的是為了評(píng)估選擇性RET抑制劑pralsetinib在攜帶RET基因融合的非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）患者中的實(shí)際療效和安全性。共62例患者的數(shù)據(jù)被納入分析，使用下一代測(cè)序（NGS）檢測(cè)了其中73%患者的RET改變。

　　患者中位年齡62歲，女性占57%，不吸煙者占53%。其中29.5%的患者在pralsetinib治療時(shí)已有腦轉(zhuǎn)移現(xiàn)象。在可評(píng)估的人群（n=59）中，客觀緩解率（ORR）為66%，疾病控制率（DCR）為79%。中位無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）為8.9個(gè)月。在可測(cè)量腦轉(zhuǎn)移的患者（n=6）中，顱內(nèi)ORR為83%，顱內(nèi)DCR為100%。83.6%的患者經(jīng)歷了任何級(jí)別的治療相關(guān)不良事件（TRAE），39%的患者經(jīng)歷了3級(jí)或更高級(jí)別的TRAE。最常見的3級(jí)或更高級(jí)別TRAE包括中性粒細(xì)胞減少癥（9.8%）、口干/口腔粘膜炎（8.2%）和血小板減少癥（6.6%）。12%的患者因TRAEs停用pralsetinib，26例患者因TRAEs至少進(jìn)行了一次劑量水平改變。

　　在真實(shí)世界環(huán)境中，pralsetinib證實(shí)了對(duì)RET融合陽(yáng)性NSCLC患者持久的全身活性和顱內(nèi)反應(yīng)。這表明pralsetinib是一種有效且可管理的治療選擇。

　　此分析提供了pralsetinib在RET融合陽(yáng)性NSCLC患者中的療效和安全性的真實(shí)世界數(shù)據(jù)，支持其作為這類患者治療方案的一部分。

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