美國食品藥品監督管理局（FDA）已正式授予其試驗藥物certepetide（曾用名LSTA1）針對膽管癌的孤兒藥資格（ODD）。這一資格認定不僅凸顯了certepetide在治療膽管癌領域的潛力，也為患者帶來了新的治療希望。

　　目前，certepetide正在第2期BOLSTER試驗（NCT05712356）中接受評估，以探索其與一線和二線膽管癌患者標準治療（SOC）療法的聯合效果。Lisata的研發執行副總裁兼首席醫療官Kristen K. Buck醫學博士表示，膽管癌作為一種罕見且侵襲性的癌癥，治療選擇有限，尤其是在初始治療后，對患者構成重大挑戰。因此，certepetide獲得ODD資格是解決膽管癌治療未滿足需求的重要一步，有望為患者提供新的創新治療選擇。

　　Certepetide作為一種環肽，其獨特機制在于激活腫瘤細胞內的C端規則主動運輸機制，從而增強共價結合抗癌劑在實體腫瘤中的滲透和積累。臨床前數據已顯示，certepetide能夠增強化療、免疫療法和RNA藥物的輸送，并調節腫瘤微環境以增強免疫反應。在已完成和正在進行的臨床試驗中，添加certepetide已展現出良好的安全性、耐受性和化療活性的改善。

　　BOLSTER試驗是一項設計嚴謹的雙盲、安慰劑對照、多中心、隨機研究，旨在評估在膽管癌和其他實體腫瘤患者中，將certepetide添加到吉西他濱、順鉑和度伐單抗（Imfinzi）中與單獨使用SOC的療效對比。試驗設計嚴格，確保了患者的入選標準和治療方案的科學性。繼2024年7月提前完成試驗招募后，公司已在BOLSTER試驗中增加了另一支隊伍，用于評估該藥物的二線療效，預計將于2024年底開始招募。

　　此外，certepetide在其他腫瘤類型中的應用也在持續評估中。此前，該藥物已獲得FDA授予的惡性膠質瘤孤兒藥資格認定、骨肉瘤罕見兒科疾病資格認定以及骨肉瘤孤兒藥資格認定。同時，歐洲藥品管理局孤兒藥委員會也授予了certepetide胰腺癌孤兒藥資格認定，并獲得FDA授予的此類疾病快速通道資格認定。

　　目前，LSTA1聯合方案正在對轉移性胰腺導管腺癌（PDAC）、胰腺癌、結腸癌、闌尾癌和多形性膠質母細胞瘤等實體腫瘤進行深入研究。其中包括第2階段ASCEND試驗和第1b/2階段CENDIFOX試驗，這些試驗將進一步驗證certepetide在不同腫瘤類型中的療效和安全性。

　　綜上，certepetide獲得FDA授予的膽管癌孤兒藥資格為膽管癌患者帶來了新的治療希望。

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