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Seladelpar在原發性膽道膽管炎中顯示出持續的長期療效和安全性时间:2024-06-12 作者:醫學編輯陳筱曦 阅读 2024年6月,正在進行的ASSURE研究的兩年中期結果公布,顯示Seladelpar治療原發性膽道膽管炎(PBC)的效果。研究結果顯示,膽汁淤積的標志物得到了快速和持續的改善,包括肝臟生物標志物正;矢撸W癥狀在臨床上有意義的減少。 ASSURE是一項開放標簽的、長期的3期研究,評估Seladelpar,一種有效的、選擇性的、口服活性的PPAR-δ激動劑,用于治療成人PBC的安全性和有效性。在目前對ASSURE隊列的分析中,患者每天服用10 mgSeladelpar,持續155周。這項為期兩年的中期分析,數據截止日期為2024年1月31日,包括遺留研究的179名患者和第三階段注冊反應研究的158名患者。 在遺留研究中完成24個月Seladelpar治療的99名患者中,70%的患者達到了復合反應終點,其中包括堿性磷酸酶(ALP)水平小于正常值上限(ULN)的1.67倍,ALP水平下降至少15%,總膽紅素(TB)水平在ULN或以下。此外,42%的患者在24個月時實現了ALP正;,這是肝病進展的標志。 在反應性研究中,隨機分配到Seladelpar并完成12個月治療的患者繼續進入 ASSURE 研究,并接受總共18個月的連續塞拉得帕治療(反應性研究為12個月, ASSURE 為6個月,n/102)。其中62%達到復合反應終點,33%達到ALP規范化。對于連續接受Seladelpar治療24個月的患者(n=29),72%和17%分別達到復合反應終點和ALP正常化。 其他研究結果顯示,在反應性研究中之前接受安慰劑治療的52名患者中,75%的患者實現了復合反應
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