2021年04月，在美國癌癥研究協會（AACR）2021年會上公布了共價結合FGFR抑制劑futibatinib治療攜帶FGFR2基因重排（包括基因融合）、接受過至少一種療法治療失敗的局部晚期或轉移性肝內膽管癌（iCCA）的療效數據。

　　該試驗中，103例攜帶FGFR2基因重排（包括基因融合）、先前接受過1種或多種系統療法、局部晚期或轉移性不可切除性iCCA患者，接受每天一次20mg劑量futibatinib治療，直至疾病進展或不可接受的毒性作用。

　　結果顯示，該研究達到了獨立中心審查評估確定的客觀緩解率（ORR）＞20%的主要終點：futibatinib治療的ORR為41.7%。次要終點方面，緩解持久，中位緩解持續時間（DOR）為9.7個月，72%的緩解時間≥6個月，疾病控制率（DCR）為82.5%。中位無進展生存期（PFS）為9.0個月、中位總生存期（OS）為21.7個月，72%的患者在12個月時存活。

　　安全性方面，常見的治療相關不良事件（TRAE）為高磷血癥（85%）、脫發（33%）和口干（30%）。最常見的3級TRAE是高磷血癥（30%），經適當的治療后癥狀消失。報告了一例4級轉氨酶升高，沒有治療相關死亡。

　　2021年2月，美國FDA授予了futibatinib突破性藥物資格（BTD），用于治療攜帶FGFR2基因重排（包括基因融合）、先前接受過治療的局部晚期或轉移性膽管癌（CCA）患者。

　　Pemazyre分別于2020年4月、2021年3月獲得美國、歐盟和日本批準，用于治療先前已接受過治療、存在FGFR2融合或重排、不能手術切除的局部晚期或轉移性膽管癌患者。

　　在歐洲腫瘤內科學會（ESMO）2019年大會上公布，數據顯示：在攜帶FGFR2融合或重排的患者（隊列A）中，中位隨訪15個月，Pemazyre單藥治療的總緩解率（ORR）為36%（主要終點），中位緩解持續時間（DoR）為7.49個月（次要終點）。

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