據兒童國家醫院的研究人員稱，伏索利肽（Vosoritide）在全球首次針對軟骨發育不全癥兒童的II期臨床試驗中顯示出顯著的療效。研究結果顯示，患有這種遺傳性身材矮小疾病的兒童，在接受伏索利肽治療后，每年平均生長速度增加了1.8厘米。

　　這項臨床試驗是首次針對沒有軟骨發育不全但患有遺傳性身材矮小的兒童進行治療的研究，但本文主要關注了軟骨發育不良兒童的數據。研究團隊對24名患有軟骨發育不良的兒童進行了研究，其中一半為女性。這些兒童的平均年齡為5.86歲，基線身高在-4.78 SD至-2.27 SD之間。他們都攜帶了成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因中的p.Asn540Lys變異。

　　試驗包括6個月的觀察期，以確定基線年化生長速度，隨后是12個月的干預期。在干預期間，兒童每天通過皮下注射接受伏索利肽治療，劑量為15微克/千克/天。研究人員發現，與觀察期相比，治療期間年化生長速度增加了2.26個標準差（SD），身高標準差分數（SDS）增加了0.36個標準差。特別地，對于軟骨發育不全患者，特定身高SDS增加了0.38個標準差。

　　絕對年化生長速度從觀察期間的平均每年5.12 +/- 1.36厘米增加到干預期間的6.93 +/- 0.93厘米。這意味著，患有這種疾病的兒童的平均生長速度每年提高了1.81厘米。此外，研究還顯示，在治療一年內，站立身高SDS增加了0.37 SD，或使用軟骨發育不全特定生長圖表則增加了0.41 SD。

　　值得注意的是，在試驗期間，研究人員沒有觀察到與治療相關的嚴重不良事件，也沒有人停止治療。這表明伏索利肽在治療軟骨發育不良兒童方面具有良好的安全性和耐受性。

　　本次II期試驗中還包括了其他生長相關疾病的研究，如Noonan綜合征、1型神經纖維瘤病、Costello綜合征、NPR2突變和Aggrecan突變等。然而，本文僅包含了與軟骨發育不良相關的信息。試驗中研究的所有疾病的完整數據將在稍后提供。

　　總的來說，這項研究為伏索利肽在治療軟骨發育不良兒童方面的療效提供了有力的證據。未來，隨著更多數據的公布和進一步的研究，伏索利肽有望成為治療這種遺傳性身材矮小疾病的有效藥物。

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