伏索利肽是一種重組C型利鈉肽類似物，已知可提高5-18歲軟骨發育不全兒童的年生長速度。本研究旨在評估伏索利肽對5歲以下嬰兒和兒童的安全性和有效性。

　　研究方法：

　　試驗設計：雙盲、隨機、安慰劑對照的2期試驗。

　　試驗地點：澳大利亞、日本、英國和美國的16家醫院。

　　參與者：經基因檢測確診為軟骨發育不全的60個月以下兒童，根據年齡分為三個連續隊列。

　　治療分配：每個隊列都包括接受伏索利肽治療的哨兵患者，以確定適當的每日藥物劑量。其余患者在每個年齡層內隨機分配接受每日皮下注射伏索利肽或安慰劑，持續52周。

　　主要結果：安全性和耐受性，以及52周時身高Z評分相對于基線的變化。

　　研究結果：

　　參與者情況：共招募了75名參與者，其中37名為女性。11名被指定為哨兵，32名接受伏索利肽治療，32名接受安慰劑治療。

　　不良事件：所有75名參與者都發生了不良事件，其中大多數是短暫性注射部位反應和注射部位紅斑。伏索利肽組每名患者每年發生204.5次不良事件，安慰劑組每名患者每年發生73.6次不良事件。

　　嚴重不良事件：伏索利肽組有3名參與者發生了嚴重不良事件，安慰劑組有6名參與者發生了嚴重不良事件。

　　身高Z評分變化：伏索利肽組和安慰劑組之間身高Z評分相對于基線變化的最小二乘均值差異為0.25（95% CI -0.02至0.53）。

　　3-59個月大的軟骨發育不全兒童接受伏索利肽治療52周，雖然出現輕微不良事件，但身高Z評分相對于基線有所變化。這表明伏索利肽在該年齡段兒童中具有一定的治療效果，但需要進一步的研究來確認其長期安全性和有效性。同時，需要密切關注不良事件的發生情況，并采取相應的措施來減輕患者的不適。

　　本研究為2期試驗，樣本量相對較小，可能無法充分反映伏索利肽在更大范圍內的安全性和有效性。

　　研究期限僅為52周，無法評估伏索利肽的長期治療效果。

　　身高Z評分的變化雖然有所差異，但差異幅度較小，需要更長時間的觀察才能確定其臨床意義。

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