軟骨發育不全是一種由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因的致病性變異引起的疾病，它會導致軟骨內骨化過程受損，進而影響兒童的正常生長發育。伏索利肽vosoritide作為一種C型鈉尿肽的類似物，具有刺激軟骨內骨生長的潛力，因此被開發用于治療軟骨發育不全。

　　在這項3期擴展研究中，我們主要關注了伏索利肽vosoritide對軟骨發育不全兒童連續每日使用的有效性和安全性，并報告了兩年的研究結果。這項研究是在完成至少6個月的基線觀察性生長研究和52周的雙盲安慰劑對照研究后進行的，患者有資格在開放標簽的擴展研究中繼續接受治療。

　　在擴展研究中，所有患者均按規定劑量接受伏索利肽治療，劑量為15.0微克/公斤/天。我們發現，在隨機接受伏索利肽治療的兒童中，他們的年生長速度從基線時的4.26厘米/年顯著增加到了52周時的5.39厘米/年，并在104周時進一步增加到了5.52厘米/年。這一結果充分顯示了伏索利肽對軟骨發育不全兒童生長速度的持久促進作用。

　　同時，對于那些在擴展研究中從安慰劑交叉到伏索利肽治療的兒童，他們的年化生長速度也從第52周的3.81厘米/年增加到了第104周的5.43厘米/年。這一變化進一步證實了伏索利肽對軟骨發育不全兒童生長速度的積極影響。

　　在安全性方面，我們未檢測到伏索利肽vosoritide新的不良反應。這表明，在長期治療過程中，伏索利肽對兒童的安全性是可靠的。

　　綜上所述，伏索利肽vosoritide治療對于軟骨發育不全兒童具有安全且持久的生長促進作用。這項研究結果為軟骨發育不全兒童的治療提供了新的選擇和希望。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除。】