軟骨發育不全是一種缺乏有效的治療方法的疾病。然而，研究表明，每日一次皮下注射伏索利肽（vosoritide）可能有助于增加軟骨發育不全兒童的生長速度。

　　一項研究對比了伏索利肽與安慰劑在治療軟骨發育不全兒童中的效果。研究對象為臨床診斷為軟骨發育不全、能夠行走且年齡在5歲至18歲以下的兒童，他們之前參加了為期6個月的基線生長研究。

　　在研究期間，患者被隨機分配接受每日一次皮下注射伏索利肽15.0 μg/kg或安慰劑，由經過培訓的護理人員在家中進行，持續52周。主要評估指標是治療52周后，患者與對照組相比，平均年化生長速度相對于基線的變化。所有隨機分配的患者（n=121）均被納入療效分析，而所有接受至少一劑伏索利肽或安慰劑的患者（n=121）均被納入安全性分析。

　　在篩選合格的124名患者中，121名患者被隨機分配，其中60人接受伏索利肽，61人接受安慰劑。最終，119名患者完成了為期52周的試驗。結果顯示，伏索利肽組與安慰劑組之間的年化生長速度調整平均差異為1.57厘米/年，顯著有利于伏索利肽組（95% CI [1.22-1.93]；雙側p<0.0001）。

　　在安全性方面，共有119名患者出現至少一種不良事件，其中伏索利肽組為59例（98%），安慰劑組為60例（98%）。然而，沒有任何嚴重不良事件被認為與治療相關，也沒有發生死亡事件。

　　綜上所述，伏索利肽是一種有望促進軟骨發育不全兒童生長的有效治療方法。然而，目前尚不清楚其是否能增加患者的最終成年身高，以及長期治療可能會帶來的潛在風險。”

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