軟骨發育不全是一種導致身材矮小比例失衡，并可能伴隨嚴重醫療并發癥的疾病。伏索利肽vosoritide作為首款針對軟骨發育不全根本病因的治療藥物，已展現出對生長和身體比例的積極影響。然而，關于其對醫療并發癥、健康相關生活質量（HRQoL）等長期終點的直接影響，目前尚缺乏足夠數據支持。

　　近期，一項研究深入探討了軟骨發育不全對醫療并發癥、HRQoL、醫療資源使用以及死亡率的影響，并評估了伏索利肽vosoritide的潛在改變作用。

　　研究結果顯示，對于在2歲至青春期之間開始長期治療的個體，臨床試驗中觀察到的生長速度增加將持續至其達到最終身高（92%的一致性），并有望帶來上半身與下半身比例的顯著改善（85%的可能性）。若治療開始較晚，雖然最終身高可能更高（100%），但改善比例的效果可能更佳（92%的可能性）。

　　盡管目前數據有限，但研究小組普遍認為，越早開始長期治療，對癥狀性椎管狹窄、脊柱后凸、阻塞性睡眠呼吸暫停和枕骨大孔狹窄等軟骨發育不全臨床上最重要的并發癥的終生發生率產生積極影響的可能性就越大。這些并發癥對合并癥、死亡率和/或HRQoL具有顯著影響。

　　此外，早期長期治療更有可能使伏索利肽vosoritide對終生手術發生率產生積極影響（90%的可能性）。這一發現進一步強調了早期干預的重要性，以期在更大程度上改善患者的長期預后和生活質量。

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