Sobi和Apellis Pharmaceuticals共同宣布，針對罕見腎病患者的靶向C3療法pegcetacoplan在后期研究中取得了積極成果。這項名為VALIANT的第3階段試驗，一直在評估pegcetacoplan對于治療C3腎小球病（C3G）或原發性免疫復合物膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）患者的療效。

　　目前，這兩種疾病尚無針對其根本原因的治療方法，大約50%的患者在確診后的五到十年內會出現腎衰竭。Pegcetacoplan旨在調節補體級聯（人體免疫系統的一部分）的過度激活，并且已經獲得批準，用于治療罕見的血液病陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥，品牌名稱為Empaveli和Aspaveli。

　　VALIANT試驗達到了其主要終點，數據顯示，在第26周時，與接受安慰劑治療的患者相比，接受pegcetacoplan治療的患者的蛋白尿（尿液中蛋白質含量過高）減少了68%，并且這一療效是在背景治療的基礎上實現的。此外，無論是成年和青少年患者，還是原生腎臟患者和移植后腎臟患者，pegcetacoplan都顯示出了一致的治療效果。

　　除了主要終點外，pegcetacoplan在次要終點方面也表現出了統計學意義，這包括結合蛋白尿減少和估計腎小球濾過率穩定的綜合測量。這一結果進一步證實了pegcetacoplan在治療這些罕見腎病方面的潛力。

　　所有完成VALIANT研究的患者現已納入VALE長期延伸研究，以進一步評估pegcetacoplan的長期療效和安全性。

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