免疫性血小板減少癥（ITP）分為三個(gè)不同的階段：新診斷（診斷后≤3個(gè)月）、持續(xù)性（診斷后>3-12個(gè)月）和慢性（>12個(gè)月）。過(guò)去 2 年發(fā)布了一些關(guān)于新診斷/持續(xù)性慢性免疫性血小板減少癥治療的國(guó)際指南/專(zhuān)家建議。

　　在指南/專(zhuān)家建議中，血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-RA），包括羅米司亭，被推薦用于新診斷或持續(xù)性 ITP，用于對(duì)皮質(zhì)類(lèi)固醇或靜脈注射免疫球蛋白無(wú)反應(yīng)的患者是禁忌的。

　　羅米司亭（Romiplostim，商品名Nplate）作為一種血小板生成素受體激動(dòng)劑（TPO-R），已被廣泛用于新診斷或持續(xù)性免疫性血小板減少癥（ITP）的成人患者的治療。

　　· 作用機(jī)制：通過(guò)模擬人體天然血小板生成素（TPO）的作用，刺激巨核細(xì)胞的增殖、分化和成熟，從而增加血小板生成。

　　· 給藥方式：每周一次皮下注射

　　· 劑量調(diào)整：起始劑量通常為1 μg/kg，每周增加1 μg/kg（最大劑量10 μg/kg），直至血小板計(jì)數(shù)達(dá)到安全范圍（≥50×10^9/L）。也有研究建議從3 μg/kg開(kāi)始，尤其在需要快速響應(yīng)的情況下。

　　總體療效

　　· 緩解率：研究顯示，羅米司亭治療的總體緩解率接近60%～90%，長(zhǎng)期緩解率為40%～60%。約10%～30%的患者能夠在停藥后保持應(yīng)答。

　　· 血小板計(jì)數(shù)：多數(shù)患者在治療開(kāi)始后血小板計(jì)數(shù)顯著增加，維持在安全范圍內(nèi)。

　　出血事件

　　· 頻率和嚴(yán)重程度：羅米司亭可有效降低出血事件的頻率和嚴(yán)重程度，幫助患者減少因血小板減少引起的出血風(fēng)險(xiǎn)。

　　安全性和耐受性

　　· 不良反應(yīng)：羅米司亭的安全性良好，常見(jiàn)的不良反應(yīng)包括支氣管炎、鼻竇炎、嘔吐、關(guān)節(jié)痛、肌痛、頭痛、頭暈、腹瀉、上呼吸道感染、咳嗽和惡心等。這些不良反應(yīng)的發(fā)生率通常較低，且多為輕至中度。

　　· 嚴(yán)重不良事件：雖然羅米司亭在某些患者中可能引發(fā)血小板增多癥，但發(fā)生率較低（約2%）。此外，有報(bào)道稱(chēng)使用羅米司亭的患者中，極少數(shù)可能進(jìn)展為急性髓性白血病（AML），但這一風(fēng)險(xiǎn)相對(duì)較低，且具體機(jī)制尚不完全明確。

　　特定患者群體

　　· 新診斷ITP患者：對(duì)于新診斷的ITP患者，羅米司亭可作為一線(xiàn)或二線(xiàn)治療藥物，具體取決于患者的具體情況和醫(yī)生的判斷。

　　· 持續(xù)性ITP患者：對(duì)于持續(xù)性ITP患者，羅米司亭顯示出良好的療效和安全性，特別是在其他治療無(wú)效或不耐受的情況下。

　　romiplostim 減少與長(zhǎng)期使用皮質(zhì)類(lèi)固醇相關(guān)的不良反應(yīng)，并降低嚴(yán)重流血的風(fēng)險(xiǎn)。此外，考慮到在新診斷/持續(xù)性慢性免疫性血小板減少癥患者中觀察到的持久反應(yīng)，以及停藥后可能出現(xiàn)無(wú)治療反應(yīng)的可能性，romiplostim 可能有助于避免后續(xù)治療的需要。

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